伏索利肽作為一種針對軟骨發育不全患者的治療藥物，展現出了顯著的效果。以下是對該藥物及相關研究的詳細歸納：

　　藥物基本信息

　　藥物名稱：伏索利肽

　　適應癥：用于治療4個月及以上、骨骼仍在生長的軟骨發育不全患者

　　病因：由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變引起

　　給藥方式：每天皮下注射一次，建議劑量根據患者體重計算，每次注射應更換部位

　　使用條件：僅憑處方獲得，治療需由有經驗的醫生開始并監督，且必須在基因檢測確認軟骨發育不全后進行

　　藥物作用機制

　　軟骨發育不全患者中，FGFR3基因永久“開啟”，阻止骨骼正常生長

　　伏索利肽中的活性物質vosoritide通過與鈉尿肽受體B型（NPR-B）結合，降低FGFR3基因的影響，從而促進骨骼生長

　　臨床研究結果

　　第一項研究：

　　涉及121名5至17歲確診為軟骨發育不全的兒童

　　經過52周治療，伏索利肽在提高生長率方面比安慰劑更有效

　　接受伏索利肽治療的兒童在治療一年內比接受安慰劑治療的兒童長高約1.57厘米

　　生長改善得以維持

　　第二項研究：

　　涉及75名年齡從4個月到5歲且確診為軟骨發育不全的兒童

　　伏索利肽在提高生長率方面比安慰劑更有效

　　療效的主要衡量標準是身高Z分數的變化，該標準將患者身高與其年齡和性別的預期平均值進行比較

　　經過一年的治療，服用伏索利肽的兒童的身高Z分數平均比服用安慰劑的兒童高出更多

　　在治療期間，服用伏索利肽的兒童也比服用安慰劑的兒童高出約0.8厘米

　　綜上，伏索利肽作為一種針對軟骨發育不全的治療藥物，在臨床試驗中展現出了顯著的效果。它能夠有效提高患者的生長率，改善患者的身高狀況。

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