一、基本信息

　　通用名：伏索利肽（Vosoritide）

　　商品名：VOXZOGO®

　　藥物類型：改良的重組人C型利鈉肽（CNP）類似物

　　二、獲批時間與地點

　　歐盟：2021年8月，獲批用于治療骨骺未閉合的2歲以上患者的軟骨發育不全。

　　美國：2021年11月，經美國食品藥品監督管理局（FDA）加速審批上市，用于治療5歲及以上伴有開放性骨骺（生長板）的軟骨發育不全兒童患者。

　　三、作用機制

　　伏索利肽通過與利鈉肽受體B（NPR-B）結合，來恢復軟骨形成，從而抑制過度活躍的成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因的下游信號通路。FGFR3是骨骼生長的負調節劑，其功能獲得性突變是軟骨發育不全的主要原因。

　　四、適應癥與用藥指導

　　適應癥：用于治療軟骨發育不全，特別是骨骺未閉合的患者。

　　用藥指導：

　　推薦劑量基于患者體重，每天一次皮下注射。

　　使用前需重新配制，注射量基于患者的體重和重建的VOXZOGO濃度。

　　監測生長情況并根據體重調整劑量，骨骺閉合后永久停藥。

　　五、存儲與注意事項

　　存儲條件：將Voxzogo小瓶和預裝稀釋劑注射器存放在36°F至46°F（2°C至8°C）之間的冰箱中，避免陽光直射。

　　注意事項：

　　低血壓風險：曾有血壓短暫下降的報告。

　　最常見的不良反應（>10%）包括注射部位紅斑、注射部位腫脹、嘔吐、注射部位蕁麻疹、關節痛、血壓降低和胃腸炎。

　　腎功能不全患者（eGFR < 60 mL/min/1.73m²）不建議使用。

　　六、臨床應用與前景

　　臨床應用：自獲批以來，伏索利肽已在多個國家和地區用于治療軟骨發育不全患者，取得了顯著的臨床效果。例如，在中國，瑞金海南醫院于2022年6月成功實施了國內首批伏索利肽治療，幫助多名患兒改善了生長發育狀況。

　　綜上，伏索利肽作為一種針對軟骨發育不全的創新藥物，其首次獲批具有重要意義，并為該領域的治療帶來了新的希望。

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