Vimseltinib是一種集落刺激因子1受體（CSF1R）的開關控制激酶抑制劑，目前正在開發用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。

　　· 作用機制：Vimseltinib通過抑制CSF1R，阻止CSF1信號通路，從而減少巨噬細胞的積聚，進而抑制腱鞘巨細胞瘤的生長和侵襲。

　　· 疾病背景：腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的良性腫瘤，但具有侵襲性，主要影響關節、滑膜、肌腱和滑囊，常見于膝關節和手指。該疾病由CSF1基因失調導致CSF1過量產生引起，雖然腫瘤本身是良性的，但會生長并對周圍組織和結構造成損害，引起疼痛、腫脹和關節活動受限。

　　Vimseltinib的療效和安全性得到了多項臨床試驗的支持，特別是關鍵的3期MOTION研究（NCT05059262）：

　　· 研究設計：該試驗是一項國際性隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究，旨在評估Vimseltinib在無法接受手術且未接受過抗CSF1/CSF1R治療的腱鞘巨細胞瘤患者中的療效和安全性。符合條件的患者按2:1的比例隨機分配到Vimseltinib治療組（每天兩次，每次30毫克）或安慰劑組，治療周期為24周。

　　· 主要終點：第25周時的客觀緩解率（ORR），根據獨立放射學審查（IRR）和RECIST1.1標準得出。

　　· 次要終點：包括使用腫瘤體積評分（TVS）評估的ORR、主動活動范圍相對于起始的變化，以及患者報告的結果（如生理機能、僵硬程度、生活質量和疼痛）。

　　· 研究結果：

　　· ORR：Vimseltinib組的ORR為40%，而安慰劑組為0%，差異具有統計學意義和臨床意義。

　　· 腫瘤體積評分：使用TVS評估后，Vimseltinib組的ORR為67%，而安慰劑組仍為0%。

　　· 功能改善：Vimseltinib組患者的關節活動范圍改善了18.4%，顯著高于安慰劑組的3.8%。

　　· 癥狀緩解：Vimseltinib組患者在關節僵硬、疼痛等方面也有顯著改善。

　　· 安全性：Vimseltinib的耐受性總體良好，最常見的不良反應包括眶周水腫、疲勞、面部水腫、瘙癢、頭痛等，且大多數為輕至中度。未觀察到膽汁淤積性肝毒性、藥物相關性肝損傷或毛發/皮膚色素沉著。6%的患者因不良反應而中斷治療。

　　· 歐盟：歐洲藥品管理局（EMA）已接受Vimseltinib的上市許可申請（MAA），該申請基于上述3期MOTION研究的數據。

　　· 美國：美國食品藥品管理局（FDA）也已受理并優先審查了Vimseltinib的新藥申請（NDA），同樣基于MOTION研究的數據。

　　綜上所述，Vimseltinib作為一種CSF1R靶向抑制劑，在多項臨床試驗中表現出對腱鞘巨細胞瘤患者顯著的療效和良好的安全性，有望為這些患者提供一種新的治療選擇。

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