晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（AdvSM）是一種罕見(jiàn)的、由KIT D816V驅(qū)動(dòng)的血液腫瘤，其特點(diǎn)在于肥大細(xì)胞的浸潤(rùn)以及生存期的縮短。

　　阿伐替尼Avapritinib作為一種針對(duì)KIT D816V的選擇性抑制劑，展現(xiàn)出了其治療潛力。在本研究中，62名AdvSM患者接受了每日一次、起始劑量為200mg的阿伐替尼治療。研究的主要終點(diǎn)是總體緩解率（ORR），而次要終點(diǎn)則涵蓋了AdvSM癥狀評(píng)估表的總癥狀評(píng)分、生活質(zhì)量的平均基線(xiàn)變化、緩解時(shí)間、緩解持續(xù)時(shí)間、無(wú)進(jìn)展生存期、總生存期、疾病負(fù)擔(dān)以及安全性指標(biāo)的變化。

　　研究結(jié)果顯示，阿伐替尼成功達(dá)到了主要終點(diǎn)（P = 1.6 × 10-9）。在32名可評(píng)估療效的AdvSM患者中，ORR達(dá)到了75%（95%置信區(qū)間為57-89）。這些患者均進(jìn)行了充分的療效評(píng)估隨訪，其中19%的患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解，并伴隨完全或部分的血液學(xué)恢復(fù)。此外，觀察到血清類(lèi)胰蛋白酶（93%）、骨髓肥大細(xì)胞（88%）和KIT D816V變異等位基因分?jǐn)?shù)（60%）較基線(xiàn)降低了≥50%。

　　在安全性方面，最常見(jiàn)的≥3級(jí)不良事件包括中性粒細(xì)胞減少癥（24%）、血小板減少癥（16%）和貧血（16%）。總體而言，阿伐替尼Avapritinib在AdvSM患者中展現(xiàn)出了較高的臨床、形態(tài)學(xué)和分子學(xué)反應(yīng)率，并且普遍具有良好的耐受性。

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