輝瑞公司的Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）已經獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準，用于治療患有中重度B型血友病的成人患者。

　　B型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由凝血因子IX（FIX）的缺失或水平不足導致。患者常常需要定期靜脈輸注FIX替代產品來控制和預防出血事件，這給患者帶來了終生的負擔，許多中重度病例仍然面臨自發性出血的風險。

　　Beqvez作為一種一次性基因療法，通過腺相關病毒載體將健康基因導入患者細胞內，以糾正FIX基因的缺陷，使患者能夠自行生產FIX。這種療法有望從根本上改變B型血友病患者的治療狀況，減輕他們的醫療負擔，提高生活質量。

　　FDA的批準是基于BENEGENE-2研究的積極結果。該研究顯示，Beqvez在年化出血率（ABR）指標上達到了不劣于FIX預防替代方案的主要終點。在療效評估期內，接受Beqvez治療的患者中有60%的患者消除了出血，而預防組的這一比例為29%。同時，Beqvez在減少出血事件、提高患者生活質量等方面也表現出了顯著的優勢。

　　總之，Beqvez的獲批為B型血友病患者帶來了新的治療選擇，有望從根本上改變他們的治療狀況。

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