Voydeya（danicopan）作為一種口服D因子抑制劑，近期獲得了歐盟委員會（EC）的批準，作為成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的附加療法。這一批準是基于Voydeya與AZ的補體C5抑制劑Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）聯合使用的療效和安全性數據。

　　PNH是一種罕見且嚴重的血液疾病，其特征是血管內的紅細胞破壞（也稱為血管內溶血）以及白細胞和血小板活化，可導致血栓形成。盡管通過阻斷C5蛋白可以減少該病的癥狀和并發癥，但仍有高達20%接受C5抑制劑治療的PNH患者會出現臨床上顯著的血管外溶血（EVH），導致持續的貧血癥狀，并可能需要輸血。

　　Voydeya的獨特之處在于其能夠靶向和阻斷一種不同的補體蛋白，稱為D因子。這種作用機制使得Voydeya成為C5抑制劑治療的良好補充，幫助控制那些經歷血管外溶血的PNH患者的癥狀。在后期ALPHA試驗中，Voydeya作為Ultomiris或Soliris的附加藥物，顯示出了積極的結果。試驗結果顯示，Voydeya達到了從基線到第12周血紅蛋白變化的主要終點，以及所有關鍵的次要終點，包括避免輸血和FACIT-疲勞評分的變化。

　　此次歐盟委員會的批準為PNH患者提供了新的治療選擇，特別是那些對C5抑制劑治療反應不佳或經歷血管外溶血的患者。Voydeya的批準是基于其獨特的作用機制和在臨床試驗中展現出的療效和安全性。然而，每個患者的具體情況不同，治療方案應根據醫生的建議進行個體化的制定。同時，患者在接受治療期間也需要密切監測不良反應和療效，以確保治療的安全性和有效性。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】