米托坦在兒童中的效果尚未在綜合臨床開發計劃中得到充分研究。目前，關于米托坦在兒童中的療效主要依賴于已發表的、涉及無法手術或轉移性腎上腺癌患者的數據。關于生存率的結論并不一致，部分研究顯示米托坦治療不會提高生存率，而另一些研究則表明生存率有所提高，但這種提高似乎僅在米托坦血漿水平高于14mg/L的患者中顯現。

　　FIRM ACT試驗是一項大型、多中心的研究，旨在評估米托坦血漿水平與其療效之間的關系。該研究比較了不同治療方案（包括依托泊苷、阿霉素和順鉑聯合米托坦與鏈脲佐菌素聯合米托坦）在304名患者中的一線治療效果。分析顯示，米托坦血漿水平達到或超過14mg/L的患者相較于水平較低的患者，疾病控制率顯著提高（62.9%對比33.5%）。然而，由于米托坦效應并非該研究的主要關注點，因此這一結果應謹慎解讀。

　　此外，值得注意的是，米托坦會導致腎上腺功能不全，從而使分泌性腎上腺癌患者的庫欣綜合征得到緩解，但同時也需要患者進行替代激素治療。

　　在兒科人群中，關于米托坦效果的臨床信息主要來自一項前瞻性試驗，涉及24名年齡在5個月至16歲之間的兒童和青少年。這些患者均患有不可切除的原發腫瘤或腫瘤復發或轉移性疾病，其中大多數（75%）表現出內分泌癥狀。米托坦單獨使用或與化學療法聯合使用�？傮w而言，患者的無病間隔為7個月（范圍在2至16個月之間）。然而，40%的兒童出現了疾病復發，5年生存率為49%。這些數據表明，在兒科人群中，米托坦的治療效果可能存在一定的局限性，但仍可為部分患者帶來一定的生存益處。因此，未來需要進一步開展針對兒童人群的臨床研究，以更全面地評估米托坦在兒科中的療效和安全性。

　　查詢到米托坦新上市了一種仿制藥，盧修斯LUCIUS（老撾）制藥生產的LUCIMITO，該藥已獲得老撾國家食藥監局的批準上市，推薦劑量：每天口服2g至6g，分三次或四次給藥。逐漸增加劑量，以達到14至20mg/L，或達到可耐受的濃度。

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