米哚妥林（Midostaurin）是一種抗腫瘤藥。2017年4月28日，美國食品藥品監督管理局批準米哚妥林用于治療經FDA批準的測試檢測為FLT3突變陽性(FLT3+)的新診斷急性髓細胞白血病(AML)成年患者，聯合標準阿糖胞苷和柔紅霉素誘導和阿糖胞苷鞏固治療。它能有效抑制多種受體酪氨酸激酶。FDA還批準米哚妥林用于治療成人侵襲性系統性肥大細胞增多癥(SM)、伴有血液腫瘤的SM或肥大細胞白血病。

米哚妥林及其主要活性代謝物CGP62221和CGP52421抑制蛋白激酶Cα(PKCα)、VEGFR2、KIT、PDGFR和WT和/或突變FLT3酪氨酸激酶的活性。FLT3受體信號級聯的抑制誘導表達靶受體的靶白血病細胞和肥大細胞的凋亡，以及其對多種癌細胞系的抗增殖活性4。根據初步的體外研究，米哚妥林還與有機陰離子轉運蛋白(OATP) 1A1和多藥耐藥蛋白(MRP)-2相互作用。

米哚妥林(CGP41251PKC412)是一種多激酶抑制劑。 其臨床發展經歷了3個階段。首先，根據對蛋白激酶C (PKC)的活性，在臨床試驗中評估了它作為慢性淋巴細胞白血病(CLL)和黑色素瘤的單一療法，以及作為單一藥物或與實體瘤化療聯合使用，而沒有根據腫瘤基因型進行預選。這些研究提供了該化合物的安全性和藥代動力學數據。其次，在其血管內皮生長因子受體和血管生成抑制的支持下，在糖尿病相關性黃斑變性患者中對其進行了評估。 1期和2期的療效不足以保證進一步的臨床開發。在確定了其他靶點后，第3階段集中于抑制AML中的FLT3和晚期SM中的KIT原癌基因受體酪氨酸激酶(KIT)。米哚妥林及其活性代謝物靶向FLT3和KIT的突變形式以及與白血病發生有關的其他蛋白激酶。

米哚妥林由Giorgio Caravatti于1986年首次合成。 對其作為PKC抑制劑潛力的研究表明，它通過干擾細胞周期活性來抑制細胞增殖。它還抑制小鼠異種移植模型中的實體瘤生長。此外，米哚妥林在一系列實體瘤系中表現出抗增殖活性，包括肺、結腸、乳腺、黑色素瘤和膠質母細胞瘤。米哚妥林是一種高度難溶性藥物，其臨床開發的一個關鍵方面是確定一種能夠快速吸收和高生物利用度的微乳制劑。 口服后，米哚妥林主要通過細胞色素P450 3A4途徑代謝，產生3種主要活性代謝物。 隨著時間的推移，已經清楚的是，像米哚妥林一樣，這些代謝物不僅靶向PKC，還靶向許多其他絲氨酸-蘇氨酸和酪氨酸激酶。

米哚妥林原研藥有土耳其版、歐版以及印度版，價格在一萬多元到十萬多元不等。同時在印度的BDR制藥有獲批上市的米哚妥林仿制藥，其藥物成分與原研藥基本一致，價格在七千元左右。目前該藥在國內尚未上市，因此也沒有納入醫保。患者只能借助正規的海外渠道購買本品。

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