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　　肥厚型心肌�。℉CM）是一種以心肌肥厚為特征的心肌病，其發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，傳統(tǒng)治療手段有限。近日，全球首個(gè)心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）在中國獲批上市，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌�。╫HCM）成人患者。這一里程碑式的事件引發(fā)了醫(yī)學(xué)界的廣泛關(guān)注，瑪伐凱泰能否改寫肥厚型心肌病的治療格局？

　　瑪伐凱泰的作用機(jī)制與臨床試驗(yàn)

　　瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構(gòu)、可逆性抑制劑，其通過調(diào)節(jié)能進(jìn)入“可結(jié)合肌動(dòng)蛋白”（產(chǎn)生收縮力）狀態(tài)的肌球蛋白頭的數(shù)量，從而減少動(dòng)力產(chǎn)生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。這一獨(dú)特的作用機(jī)制使得瑪伐凱泰能夠直接針對(duì)HCM的核心病理生理機(jī)制，即過多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成以及肌球蛋白超松弛狀態(tài)的失調(diào)。

　　全球及中國的關(guān)鍵III期臨床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN均證實(shí)了瑪伐凱泰的療效和安全性。EXPLORER-CN研究是一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的III期臨床注冊(cè)研究，納入了中國12家中心的81例有癥狀的梗阻性HCM患者。研究結(jié)果顯示，瑪伐凱泰可顯著改善患者的Valsalva左心室流出道（LVOT）峰值壓差、NYHA心功能分級(jí)，并提高患者的運(yùn)動(dòng)能力和生活質(zhì)量。

　　瑪伐凱泰對(duì)肥厚型心肌病治療格局的潛在影響

　　提供新的治療選擇：長期以來，梗阻性HCM的治療手段有限，主要是非特異性藥物和侵入性治療�，敺�凱泰的獲批為患者提供了新的治療選擇，尤其是對(duì)于那些對(duì)傳統(tǒng)治療手段反應(yīng)不佳的患者。

　　改善預(yù)后：通過直接針對(duì)HCM的核心病理生理機(jī)制，瑪伐凱泰有望從根本上改善患者的預(yù)后。多項(xiàng)研究表明，瑪伐凱泰能夠顯著降低患者的LVOT壓差，改善心功能，并提高生活質(zhì)量。

　　推動(dòng)個(gè)性化治療：瑪伐凱泰的獲批將推動(dòng)肥厚型心肌病的個(gè)性化治療。醫(yī)生可以根據(jù)患者的具體情況，制定更加精準(zhǔn)的治療方案，提高治療效果。

　　瑪伐凱泰的獲批上市標(biāo)志著肥厚型心肌病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展。作為首個(gè)心肌肌球蛋白抑制劑，瑪伐凱泰有望改寫肥厚型心肌病的治療格局，為患者帶來新的希望。然而，其長期療效和安全性仍需進(jìn)一步觀察和研究。

　　瑪伐凱泰仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。