拉羅替尼對(duì)攜帶SQSTM1-NTRK1融合的甲狀腺乳頭狀癌患者肝轉(zhuǎn)移的療效研究,仿制藥在哪里上市
分析顯示,拉羅替尼(Larotrectinib)對(duì)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性原肌球蛋白受體激酶(NTRK)融合陽(yáng)性的甲狀腺癌患者具有快速、持久的疾病控制效果,并且安全性良好。
以下是一個(gè)具體的病例介紹:一名50歲的女性患者,患有甲狀腺乳頭狀癌(PTC)并出現(xiàn)肝轉(zhuǎn)移,她對(duì)拉羅替尼治療表現(xiàn)出了持久的反應(yīng)。
該患者在術(shù)后被我院進(jìn)行觀察。由于甲狀腺球蛋白濃度逐漸升高,我們進(jìn)行了計(jì)算機(jī)斷層掃描(CT)以篩查遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移,結(jié)果發(fā)現(xiàn)了多發(fā)性遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移,包括多發(fā)性肝轉(zhuǎn)移。隨后,我們給予患者100 mCi的放射性碘治療,但僅在甲狀腺床中觀察到攝取,遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移并未顯示出親和力。隨著肝轉(zhuǎn)移的進(jìn)展,在初次轉(zhuǎn)診到我院后9年零1個(gè)月,通過肝活檢確認(rèn)了肝轉(zhuǎn)移的存在。于是,我們開始給予患者侖伐替尼(lenvatinib)治療,劑量為24 mg/天。然而,由于多發(fā)性轉(zhuǎn)移瘤對(duì)侖伐替尼產(chǎn)生了難治性,我們進(jìn)行了OncoGuide™ NCC Oncopanel系統(tǒng)檢測(cè),并確認(rèn)了SQSTM1-NTRK1基因融合的存在。
隨后,我們以200 mg/天的劑量給予患者拉羅替尼(Larotrectinib)治療。在開始拉羅替尼治療前的CT掃描顯示,患者存在多發(fā)性肝轉(zhuǎn)移,最大直徑達(dá)到48毫米。然而,在開始拉羅替尼治療1個(gè)月后的第一次CT評(píng)估中,我們發(fā)現(xiàn)按照RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn),腫瘤體積縮小了28%。經(jīng)過3個(gè)月的拉羅替尼治療,腫瘤體積進(jìn)一步縮小了38%,達(dá)到了最佳的臨床反應(yīng)。值得注意的是,患者僅出現(xiàn)了1級(jí)肌痛的副作用。在開始拉羅替尼治療12個(gè)月后,所有病變均未出現(xiàn)進(jìn)展。
總之,拉羅替尼(Larotrectinib)對(duì)甲狀腺乳頭狀癌肝轉(zhuǎn)移(一種相對(duì)罕見的遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移部位)表現(xiàn)出了有效的抗腫瘤活性。盡管患者有多種酪氨酸激酶抑制劑治療史,并且攜帶相對(duì)罕見的融合基因SQSTM1-NTRK1,但拉羅替尼的療效仍然得以維持。
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