APOC3抑制plozasiran顯示出治療嚴重高甘油三酯血癥的潛力
ARO-APOC3作為一種皮下注射、以APOC3為靶點的RNAi療法，目前正被開發用于治療嚴重高甘油三酯血癥。APOC3在人體脂質代謝中起著重要作用，主要存在于肝臟和腸道中，通過抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的活性來影響血漿富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的代謝，從而導致高甘油三酯血癥和乳糜微粒血癥。
研究表明，APOC3的功能缺失突變可以降低心血管疾病風險和血漿甘油三酯水平。因此，通過抑制APOC3的活性，有望降低甘油三酯水平并減少心血管疾病的發生。
目前已有兩項關于ARO-APOC3的研究結果公布。第一項研究在主要為中度高甘油三酯血癥合并心血管風險升高的患者中，發現olezarsen治療可以顯著降低甘油三酯水平。另一項研究針對重度高甘油三酯血癥患者，發現plzasiran治療可以大幅度降低甘油三酯和APOC3水平。
值ARO-APOC3可能每3個月或6個月注射一次，即可有效控制血脂，這為患者提供了更多便利。此外，盡管APOC3反義寡核苷酸在降低甘油三酯水平上有一定效果，但連續應用可能對人體有害，而ARO-APOC3作為肝細胞靶向siRNA，旨在誘導長期基因特異性沉默，同時避免脫靶效應，可能更為安全有效。
盡管ARO-APOC3在治療嚴重高甘油三酯血癥方面顯示出潛力，但仍需進一步的研究和臨床試驗來驗證其長期效果和安全性。同時，對于不同患者群體，如家族性乳糜微粒血癥綜合征患者，其療效和安全性也需進一步評估。
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