瓦莫洛龍vamorolone在48周內(nèi)對杜氏肌營養(yǎng)不良癥男孩的療效和安全性研究
瓦莫洛龍vamorolone，作為一種糖皮質(zhì)激素受體的解離激動劑，在杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的治療中展現(xiàn)出與潑尼松相近的療效，并減少了相關(guān)的安全性問題。本研究旨在全面評估瓦莫洛龍vamorolone在48周內(nèi)的療效和安全性，同時考察其在不同患者群體（潑尼松轉(zhuǎn)瓦莫洛龍vamorolone、安慰劑轉(zhuǎn)瓦莫洛龍vamorolone）中的應(yīng)用情況。
本項研究納入的受試者為4歲至7歲以下，確診患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥的男孩。他們接受了兩種劑量的瓦莫洛龍vamorolone治療：2 mg/kg/d和6 mg/kg/d，持續(xù)時間為48周，分為兩個周期，每個周期24周。在試驗開始前，患者先接受了24周的0.75 mg/kg/d潑尼松或安慰劑治療。療效主要通過粗大運動功能評估，而安全性則通過監(jiān)測不良事件、生長速度、體重指數(shù)（BMI）以及骨轉(zhuǎn)換生物標志物來綜合評估。
共有121名杜氏肌營養(yǎng)不良癥男孩參與了此次研究，并被隨機分配到不同的治療組。結(jié)果顯示，在接受6 mg/kg/d瓦莫洛龍vamorolone治療48周后，所有運動功能指標均保持持續(xù)改善。以主要結(jié)局指標仰臥起立時間（TTSTAND）為例，從第24周到第48周，患者的速度顯著提高，最小二乘平均值（LSM）從0.0446秒增加到0.052秒。此外，2 mg/kg/d劑量的瓦莫洛龍vamorolone在北極星動態(tài)評估（NSAA）中也表現(xiàn)出與6 mg/kg/d劑量相似的改善趨勢，盡管在其他運動功能指標上的改善幅度較小。
值得注意的是，在接受瓦莫洛龍vamorolone 6 mg/kg/d治療20周后，原本接受安慰劑治療的患者在TTSTAND、跑/走10m時間和NSAA等方面均表現(xiàn)出快速改善，其改善程度接近持續(xù)接受6 mg/kg/d瓦莫洛龍vamorolone治療48周的患者。此外，當治療從潑尼松轉(zhuǎn)換為瓦莫洛龍vamorolone 6 mg/kg/d時，患者的線性生長得到顯著改善。
綜上所述，瓦莫洛龍vamorolone在48周的治療期間內(nèi)對杜氏肌營養(yǎng)不良癥男孩展現(xiàn)出穩(wěn)定的療效，并且在安全性方面相較于潑尼松具有優(yōu)勢。不同劑量的瓦莫洛龍vamorolone在改善運動功能方面均有所貢獻，而6 mg/kg/d劑量在多數(shù)指標上顯示出更好的維持效果。此外，從潑尼松轉(zhuǎn)換為瓦莫洛龍vamorolone治療后，患者的生長狀況得到顯著改善，進一步證實了瓦莫洛龍vamorolone在治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥中的潛力。
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