瓦莫洛龍vamorolone治療杜氏肌營養不良癥的長期療效與安全性研究
瓦莫洛龍，作為一種合成的類固醇藥物，以其獨特的抗炎特性受到關注。在先前的初步開放標簽、多次遞增劑量研究中，我們發現高劑量的瓦莫洛龍（≥2.0 mg/kg/d）治療6個月后，能顯著改善杜氏肌營養不良癥（DMD）男孩的運動功能。
為了深入探索瓦莫洛龍的長期療效，我們進行了為期30個月的開放標簽研究。
研究納入了46名年齡在4.5至7.5歲之間的DMD男孩。在完成6個月的劑量探索研究后，他們繼續參與了24個月的長期延伸（LTE）研究，期間瓦莫洛龍的劑量增加至2.0或6.0 mg/kg/d。
在46名參與劑量探索研究的DMD男孩中，有41名（平均年齡5.33歲）完成了LTE研究。經過6個月的劑量探索和隨后的24個月LTE研究，我們發現：
· 在30個月的治療期間，21名持續接受高劑量瓦莫洛龍治療的患者，其從基線到30個月的站立時間（TTSTAND）速度并未出現統計學上的顯著變化。
· 與接受糖皮質激素治療的歷史對照組相比，接受高劑量瓦莫洛龍治療的患者在NSAA總評分、體重指數z評分或定時功能測試上的變化均無顯著差異。
· 瓦莫洛龍在高達6.0 mg/kg/d的劑量下表現出良好的耐受性，46名患者中有5名因與研究藥物無關的原因提前停藥。
· 與接受糖皮質激素治療的患者相比，接受瓦莫洛龍治療的患者生長未受到顯著延遲，其身高百分位數隨時間保持穩定增長。
綜上所述，對于年齡在4至7歲之間的DMD男孩，瓦莫洛龍治療長達30個月與維持肌肉力量和功能相關，且其效果與標準的糖皮質激素治療相似。更重要的是，與糖皮質激素相比，瓦莫洛龍能改善患者的身高增長速度。這些發現表明，瓦莫洛龍可能是治療DMD的一個有吸引力的候選藥物。
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