米托坦可以用于治療兒童患者嗎?
米托坦在兒童中的效果尚未在綜合臨床開發(fā)計劃中得到充分研究。目前,關(guān)于米托坦在兒童中的療效主要依賴于已發(fā)表的、涉及無法手術(shù)或轉(zhuǎn)移性腎上腺癌患者的數(shù)據(jù)。關(guān)于生存率的結(jié)論并不一致,部分研究顯示米托坦治療不會提高生存率,而另一些研究則表明生存率有所提高,但這種提高似乎僅在米托坦血漿水平高于14mg/L的患者中顯現(xiàn)。
FIRM ACT試驗是一項大型、多中心的研究,旨在評估米托坦血漿水平與其療效之間的關(guān)系。該研究比較了不同治療方案(包括依托泊苷、阿霉素和順鉑聯(lián)合米托坦與鏈脲佐菌素聯(lián)合米托坦)在304名患者中的一線治療效果。分析顯示,米托坦血漿水平達(dá)到或超過14mg/L的患者相較于水平較低的患者,疾病控制率顯著提高(62.9%對比33.5%)。然而,由于米托坦效應(yīng)并非該研究的主要關(guān)注點(diǎn),因此這一結(jié)果應(yīng)謹(jǐn)慎解讀。
此外,值得注意的是,米托坦會導(dǎo)致腎上腺功能不全,從而使分泌性腎上腺癌患者的庫欣綜合征得到緩解,但同時也需要患者進(jìn)行替代激素治療。
在兒科人群中,關(guān)于米托坦效果的臨床信息主要來自一項前瞻性試驗,涉及24名年齡在5個月至16歲之間的兒童和青少年。這些患者均患有不可切除的原發(fā)腫瘤或腫瘤復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性疾病,其中大多數(shù)(75%)表現(xiàn)出內(nèi)分泌癥狀。米托坦單獨(dú)使用或與化學(xué)療法聯(lián)合使用。總體而言,患者的無病間隔為7個月(范圍在2至16個月之間)。然而,40%的兒童出現(xiàn)了疾病復(fù)發(fā),5年生存率為49%。這些數(shù)據(jù)表明,在兒科人群中,米托坦的治療效果可能存在一定的局限性,但仍可為部分患者帶來一定的生存益處。因此,未來需要進(jìn)一步開展針對兒童人群的臨床研究,以更全面地評估米托坦在兒科中的療效和安全性。
查詢到米托坦新上市了一種仿制藥,盧修斯LUCIUS(老撾)制藥生產(chǎn)的LUCIMITO,該藥已獲得老撾國家食藥監(jiān)局的批準(zhǔn)上市,推薦劑量:每天口服2g至6g,分三次或四次給藥。逐漸增加劑量,以達(dá)到14至20mg/L,或達(dá)到可耐受的濃度。
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