帕金森病丨AB-1005基因治療帕金森病患者效果怎么樣？
AB-1005是一種治療帕金森病(PD)患者的研究性基因療法。
一項(xiàng)研究評(píng)估一次性雙側(cè)直接向殼核遞送AB-1005的安全性。根據(jù)帕金森病診斷的時(shí)間和篩查時(shí)帕金森病癥狀的嚴(yán)重程度，11名患者被分為兩個(gè)隊(duì)列：輕度帕金森病（6名患者）和中度帕金森�。�5名患者）。所有患者對(duì)AB-1005的神經(jīng)外科手術(shù)耐受性良好，目標(biāo)殼核覆蓋率為63%±2%，超過了AB-1005覆蓋率超過50%的目標(biāo)。AB-1005尚未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，給藥后長達(dá)5年的持續(xù)臨床隨訪仍在進(jìn)行中。
患者還定期完成為期18個(gè)月的神經(jīng)系統(tǒng)評(píng)估和自我報(bào)告問卷，以評(píng)估與帕金森病相關(guān)的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的嚴(yán)重程度。此外，還進(jìn)行了腦成像，以縱向評(píng)估安全性以及多巴胺處理或與帕金森病相關(guān)的異常代謝模式的潛在變化。
AB-1005是一種基于腺相關(guān)病毒載體血清型2(AAV2)的研究性基因療法，含有人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子(GDNF)轉(zhuǎn)基因，可在局部區(qū)域穩(wěn)定、持續(xù)表達(dá)GDNF。通過MRI監(jiān)測的對(duì)流增強(qiáng)輸送直接神經(jīng)外科注射后的大腦區(qū)域。GDNF是同源二聚體，是轉(zhuǎn)化生長因子-β超家族的遠(yuǎn)親成員。在中腦神經(jīng)元細(xì)胞培養(yǎng)物中，重組人GDNF促進(jìn)多巴胺能神經(jīng)元的存活和形態(tài)分化，并增加其高親和力多巴胺攝取。GDNF長期以來一直被認(rèn)為是治療帕金森氏癥等疾病的潛在方法，其特點(diǎn)是中腦多巴胺能神經(jīng)元進(jìn)行性退化。
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