AB-1005是一種治療帕金森病(PD)患者的研究性基因療法。

　　一項研究評估一次性雙側直接向殼核遞送AB-1005的安全性。根據帕金森病診斷的時間和篩查時帕金森病癥狀的嚴重程度，11名患者被分為兩個隊列：輕度帕金森病（6名患者）和中度帕金森病（5名患者）。所有患者對AB-1005的神經外科手術耐受性良好，目標殼核覆蓋率為63%±2%，超過了AB-1005覆蓋率超過50%的目標。AB-1005尚未出現嚴重不良事件，給藥后長達5年的持續臨床隨訪仍在進行中。

　　患者還定期完成為期18個月的神經系統評估和自我報告問卷，以評估與帕金森病相關的運動和非運動癥狀的嚴重程度。此外，還進行了腦成像，以縱向評估安全性以及多巴胺處理或與帕金森病相關的異常代謝模式的潛在變化。

　　AB-1005是一種基于腺相關病毒載體血清型2(AAV2)的研究性基因療法，含有人膠質細胞源性神經營養因子(GDNF)轉基因，可在局部區域穩定、持續表達GDNF。通過MRI監測的對流增強輸送直接神經外科注射后的大腦區域。GDNF是同源二聚體，是轉化生長因子-β超家族的遠親成員。在中腦神經元細胞培養物中，重組人GDNF促進多巴胺能神經元的存活和形態分化，并增加其高親和力多巴胺攝取。GDNF長期以來一直被認為是治療帕金森氏癥等疾病的潛在方法，其特點是中腦多巴胺能神經元進行性退化。

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