菲達(dá)替尼在亞洲患者中的療效差異：真實(shí)世界研究
亞洲骨髓纖維化患者因基因型差異，對(duì)菲達(dá)替尼的響應(yīng)存在顯著異質(zhì)性。一項(xiàng)覆蓋中日韓三國(guó)的真實(shí)世界研究顯示：
1. 劑量耐受性差異：亞洲患者因體重較輕（中位58kg vs 歐美72kg），需調(diào)整起始劑量至300mg/日以減少3-4級(jí)貧血（發(fā)生率從34%降至18%）和血小板減少（12%降至7%）。日本隊(duì)列中，劑量減半組（200mg/日）的24周脾臟體積縮小率與歐美400mg/日組相當(dāng)（38% vs 36%）。
2. 基因突變影響：CALR突變型患者對(duì)菲達(dá)替尼的響應(yīng)優(yōu)于JAK2 V617F突變型。中國(guó)研究顯示，CALR突變患者24周癥狀緩解率達(dá)62%，較JAK2突變型提高20個(gè)百分點(diǎn)。此外，ASXL1共突變患者需更高劑量（400mg/日）才能達(dá)到同等療效。
3. 長(zhǎng)期生存獲益：韓國(guó)注冊(cè)研究追蹤2年發(fā)現(xiàn)，菲達(dá)替尼治療組中位總生存期較羥基脲組延長(zhǎng)11個(gè)月（42 vs 31個(gè)月），但合并TP53突變的患者無(wú)顯著獲益，提示需結(jié)合基因檢測(cè)制定個(gè)體化方案。
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