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伐莫洛龍長期效果如何?5年隨訪數據與運動功能維持率

作者: 醫學編輯李可艾 2025-06-12

  伐莫洛龍(Vamorolone)作為一種新型DMD治療藥物,其長期效果備受關注。根據最新5年隨訪數據,伐莫洛龍在改善DMD患兒運動功能方面表現出顯著療效。臨床研究表明,伐莫洛龍能夠劑量依賴性地降低晨間皮質醇水平,同時增加白細胞計數,減少淋巴細胞,這有助于維持患兒的免疫功能。

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  在運動功能維持率方面,伐莫洛龍同樣表現出色。一項針對4-7歲DMD男孩的IIb期VISION-DMD試驗顯示,伐莫洛龍治療組患兒的運動功能較基線顯著改善,且這種改善持續至隨訪期結束。與潑尼松龍等傳統治療藥物相比,伐莫洛龍在改善運動功能的同時,顯著降低了骨質疏松、行為改變、皮膚/毛發改變等副作用的發生率。

  此外,伐莫洛龍還具備獨特的雙靶點機制,能夠在保證療效的同時,減少對患兒生長發育的影響。長期隨訪數據顯示,伐莫洛龍治療組患兒的身高和體重增長與正常兒童相似,未出現明顯的生長抑制現象。

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