伐莫洛龍Agamree治療杜氏肌營養不良癥效果如何？最新臨床數據與患者反饋
作者：
醫學編輯李可艾
2025-06-03
伐莫洛龍（Agamree）是一種口服選擇性解離型皮質類固醇藥物，專為治療杜氏肌營養不良癥（DMD）設計。
最新臨床數據顯示，伐莫洛龍在改善DMD患兒運動功能方面具有顯著療效，且安全性顯著高于傳統治療。患者真實反饋也表明，伐莫洛龍不僅顯著改善了患兒的運動能力，還減少了骨質疏松、行為改變、皮膚/毛發改變、糖尿病等其他副作用的發生。例如，一名患兒在接受伐莫洛龍治療9個月后，運動功能明顯改善，騎行時間和距離比之前增長了不少。伐莫洛龍通過調節糖皮質激素受體（GR）下游活性發揮作用，同時避免傳統皮質類固醇的骨骼毒性等不良反應。盡管伐莫洛龍已在美國、歐盟及英國等國家和地區獲得上市許可，但截至目前，該藥物尚未在中國獲批上市。
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