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艾伏尼布聯合阿扎胞苷:不適合化療的AML患者新希望

作者: 醫學編輯李可艾 2025-05-14

  對于不適合強化療的新診斷IDH1突變AML患者,艾伏尼布聯合阿扎胞苷已成為一線治療優選方案。AGILE研究證實,該方案中位OS達24個月,CR率47%,EFS顯著延長67%,且安全性優于傳統化療。

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  療效優勢體現在三方面:其一,深度緩解率高,43%的患者實現IDH1突變清除,骨髓原始細胞比例降至0;其二,長期生存獲益顯著,12個月持續緩解率90.9%,中位緩解持續時間(DoR)未達到;其三,生活質量改善,基線時輸血依賴的患者中,46%治療后擺脫輸血,感染發生率降低21%。

  用藥方案為艾伏尼布500mg/日口服,聯合阿扎胞苷75mg/m²/日,第1-7天皮下注射,28天為一周期。治療期間需每周期復查骨髓穿刺及基因檢測,若連續2個周期未達CR但骨髓原始細胞比例下降≥50%,可繼續原方案治療。

  不良反應以1-2級為主,3級以上中性粒細胞減少發生率為27%,需每周監測血常規。分化綜合征是潛在風險,表現為發熱、低血壓、呼吸困難等癥狀,發生率為8.7%,需及時使用地塞米松10mg/日干預。

  真實世界研究顯示,一例66歲男性患者因冠心病、心律失常無法耐受強化療,接受艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療6周期后達CR,持續緩解超2年,總生存期達2年9個月。該案例驗證了方案在老年及合并癥患者中的有效性。

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