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阿西米尼Asciminib治療慢性髓性白血。哼m應癥、療效及副作用全面解析

作者: 醫學編輯陳筱曦 2025-04-17

  慢性髓性白血病(CML)是一種影響血液和骨髓的癌癥,其特征是骨髓中產生過多的未成熟白細胞。長期以來,酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)一直是CML的主要治療方法,但部分患者會出現耐藥性或無法耐受副作用。阿西米尼(Asciminib)作為一種新型的激酶抑制劑,為CML患者提供了新的治療選擇。

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  阿西米尼的適應癥

  阿西米尼適用于治療患有以下疾病的成人患者:

  費城染色體陽性慢性粒細胞白血。≒h+ CML)慢性期(CP)成年患者:對于既往接受過兩種或兩種以上酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療的患者,阿西米尼展現出顯著的治療效果。在臨床試驗中,它對TKIs耐藥或副作用不可接受的重度預處理CML患者(包括波納替尼治療失敗的患者和T315I突變的患者)具有活性。

  出現T315I突變的CP中Ph+ CML:T315I突變是CML治療中的一個難題,許多傳統的TKIs對其效果不佳。阿西米尼的出現為這類患者帶來了新的治療希望。

  阿西米尼的療效

  延長生存期:阿西米尼可以有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性,從而阻止白血病細胞的生長和繁殖。通過抑制這種異常蛋白質的作用,阿西米尼有助于減少白血病細胞的數量,進而延長患者的生存期。

  提高生活質量:與傳統的放化療方法相比,阿西米尼作為一種靶向性治療藥物,副作用更少。這使得患者更容易接受治療,減少了因治療帶來的身體不適,從而提高了患者的生活質量。

  臨床試驗結果:在一項1期劑量遞增研究中,招募了141名慢性期慢性髓性白血病(CML)患者和9名加速期慢性髓性白血。–ML)患者。阿西米尼每天給藥一次或兩次(劑量為10至200毫克),中位隨訪時間為14個月。試驗結果顯示,阿西米尼對上述特定類型的CML患者具有活性,進一步證實了其療效。

  阿西米尼的副作用

  常見不良反應

  上呼吸道感染:包括鼻咽炎、上呼吸道感染、鼻炎、咽炎、呼吸道感染、咽扁桃體炎等。

  肌肉骨骼疼痛:如肢體疼痛、背痛、肌肉痛、非心臟性胸痛、頸痛、骨痛、脊椎痛、關節炎、肌肉骨骼痛和肌肉骨骼胸痛等。

  頭痛:包括頭痛和創傷后頭痛。

  疲勞:表現為疲勞和乏力。

  皮疹:包括皮疹、斑丘疹、痤瘡樣皮炎、膿皰性皮疹、濕疹、皮炎、皮膚脫落、剝脫性皮炎全身性、皮疹morbilliform、藥疹、多形性紅斑和皮疹紅斑等。

  高血壓:包括高血壓和高血壓危象。

  腹瀉:可能伴有結腸炎。

  腹痛:如腹痛、上腹痛、腹部不適、下腹痛、腹部壓痛和上腹部不適等。

  嚴重不良反應

  骨髓抑制:表現為血小板減少、中性粒細胞減少和貧血。根據血小板減少癥和/或中性粒細胞減少癥的嚴重程度,需要減少劑量、暫時停用或永久停用阿西米尼。

  胰腺毒性:可能引起胰腺炎,表現為嘔吐或腹部上部嚴重疼痛并轉移到背部。

  超敏反應:在接受阿西米尼治療的356名患者中,有115名(32%)發生超敏反應,6名(1.7%)患者報告有3級或4級超敏反應。反應包括皮疹、水腫和支氣管痙攣。

  心血管毒性:包括缺血性心臟和CNS疾病、動脈血栓形成和栓塞疾病以及心力衰竭等。在接受阿西米尼治療的356名患者中,分別有46名(13%)和9名(2.5%)出現心血管毒性和心力衰竭。

  胚胎-胎兒毒性:對于孕婦和哺乳期婦女,阿西米尼可能對胎兒造成不良影響,因此在使用前應充分評估風險。

  阿西米尼作為一種新型的激酶抑制劑,在治療慢性髓性白血病方面具有顯著的療效。它為既往接受過多種TKIs治療或出現T315I突變的患者提供了新的治療選擇,能夠延長患者的生存期并提高生活質量。然而,患者在使用阿西米尼時也需要密切關注可能出現的副作用,并及時與醫生溝通。醫生應根據患者的具體情況制定個性化的治療方案,并在治療過程中密切監測患者的病情變化,以確保治療的安全性和有效性。

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