一例T315I突變CML患者使用普納替尼后完全緩解的病例分析
病例概述：
患者為一名52歲男性，確診為慢性期慢性粒細胞白血病（CML-CP），且攜帶T315I突變。此前，患者已接受過多種酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）治療，包括伊馬替尼和尼洛替尼，但均因耐藥或不耐受而失敗。在尋求進一步治療時，患者選擇了普納替尼（Ponatinib）作為治療選項。
治療經過：
患者于2024年1月開始接受普納替尼治療，初始劑量為45mg/日。治療前，患者的白血病細胞負荷較高，BCR-ABL1轉錄水平顯著高于正常值。治療初期，患者出現了一定程度的血液學毒性，包括白細胞減少和血小板減少，但均通過劑量調整和對癥治療后得到緩解。
治療第3個月時，患者的BCR-ABL1轉錄水平開始顯著下降，達到主要分子學反應（MMR）標準。治療第6個月時，患者達到了完全分子學緩解（CMR）標準，即BCR-ABL1轉錄水平低于檢測下限。此后，患者繼續接受普納替尼治療，并定期進行分子學監測。
治療第12個月時，患者的BCR-ABL1轉錄水平仍然低于檢測下限，且無其他不良反應發生。考慮到患者的耐受性和療效，普納替尼劑量逐漸減至維持劑量15mg/日。
病例分析：
本例T315I突變CML患者使用普納替尼后實現了完全分子學緩解，且耐受性良好。普納替尼作為第三代TKI，對T315I突變具有高度的選擇性和特異性，能夠有效抑制BCR-ABL1融合蛋白的活性，從而阻斷白血病細胞的增殖和分化。此外，普納替尼的劑量調整和個體化治療也是確保患者療效和安全性的關鍵。
對于T315I突變CML患者，普納替尼是一種有效的治療選擇。通過合理的劑量調整和個體化治療，患者可以實現完全緩解，并維持長期的無進展生存期。
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溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。
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