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Wainzua獲歐盟批準,革新罕見病 ATTRv-PN 治療方式

作者: 醫(yī)學編輯李可艾 2025-03-20

  阿斯利康(AZ)與 Ionis Pharmaceuticals 聯(lián)合開發(fā)的 Wainzua(eplontersen)近日喜獲歐盟委員會(EC)批準,用于治療患有罕見疾病遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導的淀粉樣變性(ATTRv)的特定成年人群體,特別是那些患有一期或二期多發(fā)性神經(jīng)病(通常稱為 hATTR-PN 或 ATTRv-PN)的患者。這一批準為眾多飽受該疾病折磨的患者帶來了新的治療希望。

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  ATTRv-PN 是一種影響全球多達 40,000 人的罕見疾病,其特點在于錯誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)在心臟、周圍神經(jīng)等組織中積聚,干擾正常功能,導致周圍神經(jīng)損傷和運動障礙。該疾病進展迅速,可引發(fā)心血管、神經(jīng)和腎臟等多種并發(fā)癥,如心力衰竭和慢性腎病,嚴重威脅患者生命健康。

  值得一提的是,Wainzua 的獨特之處在于其便捷的給藥方式。患者可通過自動注射器每月自行注射一次,這一設(shè)計極大地提高了治療的便利性和患者的依從性。同時,Wainzua 旨在降低肝臟中 TTR 蛋白的產(chǎn)生,從而從根本上減緩疾病進展。

  歐盟委員會對 Wainzua 的批準是基于歐洲藥品管理局人類藥物委員會的最新建議,并得到了第 3 期 NEURO-TTRansform 試驗的積極結(jié)果的有力支持。在該試驗中,與接受外部安慰劑治療的患者相比,Wainzua 治療組在血清 TTR 濃度和神經(jīng)病變損傷等共同主要終點方面表現(xiàn)出了一致且持續(xù)的益處。此外,Wainzua 還與生活質(zhì)量的改善(一個關(guān)鍵的次要終點)密切相關(guān),且在整個試驗過程中均表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。

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  溫馨提示:本文內(nèi)容僅供參考,并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間,請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系,及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題,請聯(lián)系我們進行刪除。


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