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　　痣樣基底細胞癌綜合征（NBCCS），又稱Gorlin綜合征（GS），是一種因刺猬信號通路突變引發多發性皮膚基底細胞癌（BCC）的遺傳性疾病。使用刺猬通路抑制劑（如維莫德吉vismodegib和索尼德吉sonidegib ）成為治療GS患者BCC的一種有前景策略 。

　　在2012年3月至2024年1月開展的回顧性研究中，對16名接受索尼德吉或維莫德吉治療的Gorlin綜合征患者隊列進行分析。主要目的是評估該患者群體口服刺猬抑制劑的療效、安全性以及反應持續時間。研究過程中評估了多項參數，如新BCC在治療前后的出現數量、治療反應的持續時間與可持續性，以及治療相關不良反應的發生率 。

　　研究結果顯示，持續使用刺猬抑制劑能夠有效抑制新的和現有的BCC進展。與維莫德吉相比，索尼德吉在治療GS患者的BCC方面展現出更高的療效與安全性。

　　研究特別指出，調整索尼德吉的給藥方案可提高患者耐受性，且不影響治療效果，還有可能延長治療反應和疾病控制的持續時間 。

　　該研究為Gorlin綜合征患者BCC的治療提供了重要參考，明確了刺猬抑制劑的治療價值，尤其是索尼德吉在療效和安全性上的優勢，以及給藥方案調整的積極意義，有助于優化針對此類患者的治療策略 。

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