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　　Vertex Pharmaceuticals的三重組合囊性纖維化（CF）治療藥物Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）已獲得藥品和保健品管理局（MHRA）批準，適用于六歲及以上的患者。

　　適合接受Alyftrek治療的患者需要至少攜帶一個F508del突變或CF跨膜調(diào)節(jié)器（CFTR）基因中的另一個對該療法有反應的突變。英國有超過11,000人患有CF，這是一種由CFTR基因缺陷引起的罕見遺傳性疾病。該基因有助于調(diào)節(jié)肺部和其他器官進出水和氯化物的流動，缺陷會導致肺部積聚異常濃厚的粘液，造成慢性感染和進行性損害，最終可能導致患者死亡。

　　Vertex的Alyftrek是一種每日一次的口服CFTR調(diào)節(jié)劑，通過糾正CFTR基因產(chǎn)生的功能失調(diào)的蛋白質(zhì)來發(fā)揮作用。MHRA批準該療法是基于兩項后期臨床試驗的積極結(jié)果，這兩項試驗涉及了480名12歲及以上的CF患者。

　　臨床試驗證明，Alyftrek在改善肺功能方面與Vertex目前批準的三聯(lián)療法Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）一樣有效，并且在降低汗液氯化物水平方面表現(xiàn)更優(yōu)。此外，來自開放標簽III期研究的額外數(shù)據(jù)也支持了監(jiān)管機構的決定。

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