Kanuma的研發歷程與上市批準之路
作者：
醫學編輯李可艾
2025-02-21
Kanuma（Sebelipase alfa），這一由Alexion制藥公司傾力研發的重組人溶酶體酸性脂肪酶（LAL），是酶替代療法領域的一項重大突破。其研發背景深植于對LAL缺乏癥這一罕見且致命疾病的深入研究之中。LAL缺乏癥，由于患者體內溶酶體酸性脂肪酶的缺失或功能缺陷，導致脂肪在肝臟、血管壁等組織中異常積聚，進而引發一系列嚴重的健康問題，甚至危及生命。
2015年9月，它首先獲得了歐盟的上市許可批準。緊接著，在12月，Kanuma又獲得了美國的上市許可批準，成為全球首個治療LAL缺乏癥的藥物。
隨后，Kanuma繼續在日本、加拿大、英國等國家獲得了批準，并成為這些國家治療LAL缺乏癥的重要藥物。這不僅證明了Kanuma的全球適用性和療效的普遍性，也彰顯了Alexion制藥公司在研發創新藥物方面的實力和決心。
值得一提的是，Kanuma的給藥方式十分便捷，通過靜脈輸注即可完成。這一特點使得患者能夠更加方便地接受治療，減輕了他們的負擔。同時，Kanuma適用于所有年齡段的LAL缺乏癥患者，無論是嬰兒、兒童還是成人，都能從中受益。
綜上所述，Kanuma的研發歷程充滿了挑戰與艱辛，但其上市批準之路卻充滿了希望與喜悅。這一藥物的誕生，不僅為LAL缺乏癥患者帶來了新的治療選擇，也為醫學界在酶替代療法領域的研究開辟了新的道路。
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