Kanuma治療LAL缺乏癥患者的效果
歐盟和美國的批準決策，是基于兩項關鍵的3期臨床試驗數據。其中，一項試驗（NCT01371825）在9名年齡介于1至6個月的LAL缺乏癥嬰兒患者中評估了Kanuma的療效，另一項試驗（NCT01757184）及其擴展期則在66名年齡跨度從4歲至58歲的兒童和成人患者中進行了評估。
在針對嬰兒患者的臨床試驗中，結果令人振奮。接受Kanuma治療的溶酶體酸性脂肪酶（LAL）缺乏癥嬰兒患者在12個月后的生存率顯著提高，達到了67%。更為可喜的是，所有存活的患者都觀察到了明顯的生長改善。相比之下，未經治療的歷史隊列中的21名患者無一存活，這一對比凸顯了Kanuma治療的重要性。在這6名存活的患者中，中位年齡為18.1個月，年齡范圍跨度從12個月至42.2個月，進一步證明了Kanuma對嬰兒患者的長期生存和生長的積極影響。
在針對兒童和成人患者的臨床試驗中，Kanuma同樣展現出了顯著的療效。為期20周的雙盲期結束后，與使用安慰劑治療的患者相比，接受Kanuma治療的患者的ALT值（一種反映肝功能的指標）和肝臟脂肪含量（通過MRI檢測）都實現了自起始的大幅降低。這一結果不僅證明了Kanuma在治療LAL缺乏癥方面的有效性，也為其在更廣泛患者群體中的應用提供了有力支持。值得一提的是，這66名患者中有65名進入了開放標簽擴展期，進一步接受了Kanuma的治療。在開放標簽擴展期內，接受Kanuma治療長達36周的患者血脂參數也有所改善，包括LDL-c（低密度脂蛋白膽固醇）和HDL-c（高密度脂蛋白膽固醇）水平以及ALT值的進一步降低。
當然，任何藥物的治療都可能伴隨著一些不良事件。在接受Kanuma治療的嬰兒的臨床試驗中，最常見的不良事件包括腹瀉、嘔吐、發燒、鼻炎、貧血、咳嗽、鼻咽炎和蕁麻疹。而在接受Kanuma治療的兒科和成人患者的臨床試驗中，最常報告的不良事件則包括頭痛、發燒、口咽痛、鼻咽炎、乏力、便秘和惡心。盡管存在這些不良事件，但總體來看，Kanuma的治療效益遠遠超過了其潛在的風險。
綜上所述，Kanuma在LAL缺乏癥的治療中展現出了顯著的療效，不僅提高了患者的生存率，還改善了患者的生長狀況和血脂參數。這些臨床試驗的結果為Kanuma的廣泛應用提供了有力的證據支持，也為LAL缺乏癥患者帶來了新的治療希望。
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