B型血友病基因治療藥物Hemgenix的長期持久性和安全性
作者：
醫學編輯李可艾
2025-02-17
CSL Behring公布了其血友病B基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）后期研究的四年積極成果。
正在進行的3期HOPE-B試驗一直在評估對患有重度或中度重度遺傳性出血性疾病的成年男性（無論是否預先存在AAV5中和抗體）一次性輸注Hemgenix的長期持久性和安全性。
Hemgenix能夠讓符合條件的患者通過靜脈輸注一次性劑量后，持續產生自身的IX因子。該藥物已于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準，用于治療那些使用IX因子預防療法、目前或過去有危及生命的出血癥狀，或有反復嚴重自發性出血事件的成年人。
在歐洲血友病和相關疾病協會今年的年會上公布的結果顯示，94%的患者在第四年仍未接受持續的預防治療，且在HOPE-B試驗的第三至第四年之間，沒有患者恢復持續預防治療。
此外，治療后四年內，患者的平均IX因子活性水平維持在接近正常水平的37%。從治療前到第四年，所有出血的平均調整年出血率降低了約90%。
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