貝馬里妥珠單抗為兒童白血病治療帶來(lái)新曙光
兒童急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是兒童中最常見(jiàn)的癌癥類(lèi)型，其中B細(xì)胞ALL占據(jù)主導(dǎo)地位。盡管當(dāng)前的治療方案已經(jīng)取得了顯著的進(jìn)展，使得總體治愈率大幅提升，但復(fù)發(fā)性B細(xì)胞ALL仍然是導(dǎo)致兒童癌癥相關(guān)死亡的主要原因。傳統(tǒng)化療方案在提高治愈率方面已經(jīng)接近極限，因此，新藥物的出現(xiàn)為B細(xì)胞ALL的治療帶來(lái)了新的希望。
近年來(lái)，雙特異性T細(xì)胞銜接分子blinatumomab（貝馬里妥珠單抗）因其獨(dú)特的作用機(jī)制而備受矚目。該藥物能夠精準(zhǔn)識(shí)別B細(xì)胞表面表達(dá)的CD19抗原，并將CD3+ T細(xì)胞重定向至CD19陽(yáng)性細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)特異性殺傷。在針對(duì)復(fù)發(fā)性B細(xì)胞ALL的臨床試驗(yàn)中，貝馬里妥珠單抗已經(jīng)展現(xiàn)出了令人鼓舞的療效，不僅提高了無(wú)復(fù)發(fā)生存率，還顯著提升了總生存率。
為了進(jìn)一步探索貝馬里妥珠單抗在治療新診斷B細(xì)胞ALL中的潛力，研究人員開(kāi)展了一項(xiàng)國(guó)際性的、隨機(jī)、對(duì)照、3期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)旨在評(píng)估貝馬里妥珠單抗聯(lián)合化療治療新診斷標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL兒童患者的療效和安全性。
研究方法：
該試驗(yàn)納入了年齡在1歲以上且10歲以下、新診斷標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL、白細(xì)胞計(jì)數(shù)低于50,000/μL、無(wú)睪丸白血病或明顯中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的患者。所有患者均接受三聯(lián)誘導(dǎo)化療方案。化療加貝馬里妥珠單抗組的患者在接受貝馬里妥珠單抗治療前和治療后，需接受28天的連續(xù)靜脈輸注，劑量為15 μg/m²/天（最大劑量為28 μg/天）。每個(gè)貝馬里妥珠單抗治療周期的第一天還需接受鞘內(nèi)甲氨蝶呤治療。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)包括無(wú)病生存期、總生存期、復(fù)發(fā)率，次要終點(diǎn)為不良事件發(fā)生率。
研究結(jié)果：
無(wú)病生存期：化療加貝馬里妥珠單抗組的無(wú)病生存期顯著提高至96.0%，而單獨(dú)化療組為87.9%。這種改善在平均風(fēng)險(xiǎn)和高風(fēng)險(xiǎn)患者亞組中均保持一致，主要得益于骨髓復(fù)發(fā)率的降低。
總生存率：雖然化療加貝馬里妥珠單抗組的總生存率為98.4%，略高于單獨(dú)化療組的97.1%，但兩者之間的差異并未達(dá)到顯著水平。
復(fù)發(fā)率：化療加貝馬里妥珠單抗組的3年累積復(fù)發(fā)率為3.3%，遠(yuǎn)低于單獨(dú)化療組的11.8%。特別是骨髓復(fù)發(fā)的累積發(fā)生率在化療加貝馬里妥珠單抗組中顯著降低。
安全性：貝馬里妥珠單抗治療組的安全性總體良好，但主要不良事件包括中性粒細(xì)胞減少、發(fā)熱、感染和過(guò)敏反應(yīng)。值得注意的是，在平均風(fēng)險(xiǎn)患者中，化療加貝馬里妥珠單抗組的3級(jí)或4級(jí)敗血癥和導(dǎo)管相關(guān)感染發(fā)生率高于單獨(dú)化療組。然而，在貝馬里妥珠單抗治療周期中，細(xì)胞因子釋放綜合征、3級(jí)或4級(jí)敗血癥或?qū)Ч芟嚓P(guān)感染和癲癇發(fā)作的發(fā)生率相對(duì)較低。
貝馬里妥珠單抗聯(lián)合化療為新診斷標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL兒童患者帶來(lái)了顯著的無(wú)病生存率和總生存率的提高，為治愈這種癌癥提供了新的可能性。雖然治療過(guò)程中需要關(guān)注敗血癥和導(dǎo)管相關(guān)感染的風(fēng)險(xiǎn)，但貝馬里妥珠單抗的安全性總體良好。未來(lái)，需要進(jìn)一步的研究來(lái)評(píng)估貝馬里妥珠單抗的長(zhǎng)期療效以及對(duì)其他亞組患者的療效，以期為更多兒童白血病患者帶來(lái)福音。
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