魯索替尼長期治療真性紅細胞增多癥真實效果，魯索替尼仿制藥在哪里上市
口服 Janus 激酶 (JAK) 1/JAK2 抑制劑魯索替尼 (ruxolitinib) 于 2014 年獲得美國食品和藥物管理局批準，用于治療對羥基脲 (HU) 反應不足或不耐受的真性紅細胞增多癥 (PV) 患者。真性紅細胞增多癥是一種慢性骨髓增生性腫瘤，由原發性絕對紅細胞增多、骨髓細胞增多和 JAK 突變（如 JAK2V617F）定義。真性紅細胞增多癥患者會出現繁重的癥狀，并面臨血栓栓塞事件的風險，特別是那些對 HU 等初始治療有抵抗或不耐受的患者。真性紅細胞增多癥患者的其他風險包括疾病進展為更具侵襲性且預后更差的形式，例如骨髓纖維化或急變期骨髓增殖性腫瘤。
魯索替尼長期治療真性紅細胞增多癥（PV）的真實效果得到了多項臨床試驗研究的支持。以下是更詳細的試驗研究數據：
MAJIC-PV研究
研究目的：評估魯索替尼相比最佳可用療法（BAT）在羥基脲耐藥/不耐受患者中的效果。
試驗設計：隨機II期試驗，主要終點是一年內的完全緩解率（CR）。次要終點包括緩解持續時間、無事件生存期（EFS）、癥狀和分子反應。
患者分組與樣本量：共有180位患者被隨機分至兩組。
研究結果：
魯索替尼組和BAT組分別有40位（43%）和23位（26%）患者獲得了完全緩解（OR 2.12; 90%CI 1.25-3.60; p=0.02）。
魯索替尼組患者完全緩解的持續時間明顯更長（HR 0.38; 95%CI 0.24-0.61; p<0.001）。
魯索替尼組的癥狀改善更明顯，持續時間更長。
在一年內獲得完全緩解的患者的無事件生存期更優異（HR 0.41; 95%CI 0.21-0.78; p=0.01）；相比BAT組，魯索替尼組的亦是如此（HR 0.58; 95%CI 0.21-0.94,; p=0.03）。
JAK2V617F突變等位基因片段的序列分析顯示，魯索替尼的分子反應更常見，且與預后改善以及JAK2V617F干/祖細胞清除相關。
RESPONSE-2研究
研究目的：評估魯索替尼在無脾腫大的控制欠佳的PV患者中的療效和安全性。
試驗設計：隨機、開放標簽的3b期試驗，主要終點是紅細胞壓積控制。
患者分組與樣本量：年滿18歲、無脾腫大、對羥基脲不敏感或耐藥、ECOG表現狀態≤2的PV患者被隨機（1:1）分成兩組，接受魯索替尼或最佳可用療法治療長達80周。共有149位患者參與。
研究結果：
第28周至第80周期間，最佳治療組75位患者中有58位（77%）交叉至了魯索替尼組；第80周后，沒有患者繼續接受最佳治療。
第260周時，魯索替尼組74位患者中有16位（22%）獲得了持久的紅細胞壓積控制，估計的中位持續時間未達到。
在5年隨訪期間，魯索替尼組患者的中位紅細胞壓積水平保持在45%以下。
魯索替尼組患者260周內需要進行60次抽血，而最佳治療組80周內需要進行106次抽血。
魯索替尼組和最佳治療組的5年總生存率分別是96%和91%。
Eur J Haematol研究
研究目的：評估魯索替尼在對羥基脲耐藥和/或不耐受的PV患者中的療效和安全性。
試驗設計：歐洲、真實世界、觀察性的IV期研究，進行了24個月的隨訪。
患者分組與樣本量：篩選357名患者，其中351名患者完成篩選階段并接受魯索替尼治療。
研究結果：
68.2%的患者實現了血細胞比容控制，92.3%的患者血細胞比容<45%，35.4%的患者在24個月時實現了血液學緩解。
85.1%的患者在研究期間沒有進行靜脈切開術。
54.3%的患者報告了治療相關的不良事件，最常見的事件是貧血（22.6%）。
自批準以來的 10 年里，魯索替尼仍然是安全有效的真性紅細胞增多癥治療標準。魯索替尼能夠顯著提高患者的完全緩解率、延長緩解持續時間、改善癥狀和分子反應，并減少治療相關的不良事件。
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