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Alhemo獲CHMP推薦,用于治療A型和B型血友病

作者: 醫學編輯李可艾 2024-10-25

  Alhemo(concizumab)已獲歐洲藥品管理局(EMA)下屬的人用藥品委員會(CHMP)推薦,用于預防12歲及以上血友病患者的出血癥狀。

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  血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病,全球約有1,125,000患者。此病會損害人體的凝血能力,而凝血是止血的關鍵過程。目前,該病通常通過定期靜脈輸注凝血因子替代產品進行治療。但部分患者可能因對治療中的凝血因子產生免疫反應而形成抑制劑,導致治療選擇受限。據統計,多達30%的嚴重血友病A型患者和10%的嚴重血友病B型患者會出現抑制劑。

  Alhemo是一種抗組織因子途徑抑制劑的單克隆抗體,旨在促進血液凝結并預防出血,即使患者體內存在抑制劑。

  人用藥品委員會關于Alhemo的決定得到了后期explorer7研究的支持。該研究顯示,與未接受預防治療的患者相比,接受Alhemo預防治療的患者自發性出血和創傷性出血減少了86%。

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