魯索替尼ruxolitinib聯(lián)合低劑量聚乙二醇干擾素α-2a治療新確診真性紅細(xì)胞增多癥患者的評(píng)估
一項(xiàng)研究聚焦于評(píng)估魯索替尼ruxolitinib與低劑量聚乙二醇干擾素α-2a聯(lián)合療法在新確診真性紅細(xì)胞增多癥(PV)患者中的應(yīng)用效果。該研究以安全性為主要觀察指標(biāo)，同時(shí)關(guān)注療效，后者基于血液學(xué)參數(shù)、生活質(zhì)量評(píng)估以及JAK2V617F變異等位基因頻率(VAF)的變化。緩解標(biāo)準(zhǔn)綜合考量了癥狀改善、脾腫大緩解、外周血計(jì)數(shù)恢復(fù)正常以及骨髓病變的減輕。
研究共納入了25名真性紅細(xì)胞增多癥患者，中位年齡為70歲。其中，5名患者有血栓栓塞病史，3名患者經(jīng)計(jì)算機(jī)斷層掃描證實(shí)存在脾腫大。在治療過程中，兩名患者停止了兩種研究藥物的使用：一例因疾病進(jìn)展為真性紅細(xì)胞增多癥后的骨髓纖維化（為唯一一起3級(jí)感染事件），另一例原因未具體說明。值得注意的是，研究期間未觀察到帶狀皰疹感染事件，且無患者因精神癥狀而中斷治療。
治療24個(gè)月后，外周血細(xì)胞計(jì)數(shù)的緩解率高達(dá)92%。根據(jù)2013年歐洲白血病網(wǎng)和國際工作組制定的骨髓增生性腫瘤研究緩解標(biāo)準(zhǔn)，14例（56%）患者在24個(gè)月時(shí)達(dá)到緩解標(biāo)準(zhǔn)，其中3例（12%）獲得完全緩解，11例（44%）獲得部分緩解。此外，骨髓增生性腫瘤癥狀總癥狀評(píng)分中的腹部不適、盜汗、瘙癢和骨痛等項(xiàng)目均有顯著改善。JAK2V617F VAF的中位數(shù)從治療前的47%（95%置信區(qū)間[CI]，35-59）下降至7%（95% CI，3-15），且有60%的患者實(shí)現(xiàn)了分子水平的緩解。
魯索替尼ruxolitinib聯(lián)合低劑量聚乙二醇干擾素α-2a的治療方案在新確診的真性紅細(xì)胞增多癥患者中展現(xiàn)出了積極的效果，不僅提高了細(xì)胞計(jì)數(shù)的緩解率，改善了骨髓細(xì)胞構(gòu)成和纖維化情況，還顯著降低了JAK2V617F VAF，且毒性反應(yīng)可接受。
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