Enterprise囊性纖維化候選藥物獲罕見兒科疾病資格
美國食品藥物管理局（FDA）已授予Enterprise Therapeutics公司正在研發(fā)的囊性纖維化療法罕見兒科疾病（RPD）資格。
囊性纖維化是一種遺傳性疾病，據(jù)估計(jì)全球有超過10萬人受其影響。該病會(huì)導(dǎo)致粘液在肺部、消化系統(tǒng)和身體其他器官中積聚。癥狀通常始于幼兒期，且因患者而異，但隨著時(shí)間的推移，病情會(huì)逐漸惡化，對(duì)受影響的器官造成越來越大的損害。
Enterprise的ETD001靶向作用于呼吸道上皮中的鈉通道，以增加粘液的水合作用和清除。在第1階段試驗(yàn)中，該藥物已在健康參與者中證明具有良好的耐受性，并在臨床前研究中被證明具有長效性。
目前，第2a階段試驗(yàn)正在進(jìn)行中，旨在評(píng)估ETD001對(duì)不適合或未接受囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器調(diào)節(jié)劑治療的患者的安全性和有效性。
FDA的RPD指定旨在激勵(lì)針對(duì)嚴(yán)重或危及生命的疾病的藥物開發(fā)，這些疾病在美國影響不到200,000人，并且主要影響18歲以下的患者。
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