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回顧批準IDH1抑制劑艾伏尼布用于治療復發或難治性急性骨髓性白血病

作者: 醫學編輯李可艾 2024-10-08

  美國國立衛生研究院的國家癌癥研究所最新統計數據顯示,美國約有19,520人被確診為急性骨髓性白血病(AML),其中10,670名患者預計將無法戰勝這一疾病。值得注意的是,在這些AML患者中,約有6%至10%被檢測出攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)的突變。IDH1的突變會干擾正常的血液干細胞分化過程,進而引發急性白血病。

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  艾伏尼布(Tibsovo)作為首個獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準的IDH1抑制劑,其療效備受矚目。該藥物通過有效減少代謝產物2-羥基戊二酸(2-HG)的異常積累來發揮治療作用。目前,Tibsovo已正式獲批,成為針對攜帶IDH1特異性突變的復發或難治性AML患者的靶向治療藥物。

  臨床數據進一步證實了Tibsovo的療效。在治療后中位隨訪時間達到8.3個月時,有32.8%的患者在接受Tibsovo治療后實現了完全緩解,并伴隨部分血液學指標的恢復。此外,對于那110名原本需要定期輸注血液或血小板的患者來說,接受Tibsovo治療后,有37%的患者能夠在長達56天的時間內擺脫對血液和血小板輸注的依賴。這一成果無疑為AML患者帶來了新的治療希望。

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