C型利鈉肽類似物伏索利肽能夠顯著提高軟骨發育不全兒童的生長速度，如何購買該藥品？
《柳葉刀》雜志上發表的一項隨機、雙盲3期研究結果顯示，C型利鈉肽類似物伏索利肽（Vosoritide）能夠顯著提高軟骨發育不全兒童的生長速度。該研究由澳大利亞維多利亞州墨爾本大學的首席研究員Ravi Savarirayan領導，并在全球多個中心進行。
共有121名兒童參與了這項試驗，他們來自澳大利亞、德國、日本、西班牙、土耳其、美國和英國。試驗是對伏索利肽進行的2期研究之后的延續，旨在進一步驗證該藥物的有效性和安全性。該藥物通過下調成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路來發揮作用，建議的每日皮下劑量固定為15.0 µg/kg。
經過52周的治療，與接受安慰劑治療的61名兒童相比，接受伏索利肽治療的60名兒童的平均年生長速度顯著增加了1.57厘米/年。這一結果證實了伏索利肽在促進軟骨發育不全兒童生長方面的有效性。
除了主要終點外，研究人員還評估了關鍵次要終點，包括52周時身高z評分相對于基線的變化。結果顯示，這一變化也明顯有利于伏索利肽，最小二乘均值差異為0.28。然而，上肢與下肢節段比率與基線相比的變化并不顯著，且下肢和上肢或手臂跨度的肢體比例比率沒有變化。
在安全性方面，研究中大多數不良事件都是輕微的。73%的伏索利肽患者和48%的對照組患者出現了注射部位反應，但這些反應都不嚴重且短暫。沒有出現3級或更嚴重的超敏反應或過敏反應。此外，三名接受伏索利肽治療的患者和四名對照者報告的九起嚴重不良事件均與研究藥物無關。
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