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普納替尼ponatinib長(zhǎng)期治療慢性粒細(xì)胞白血病患者的真實(shí)效果探究,仿制藥上市了嗎

作者: 醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦 2024-07-31

  普納替尼ponatinib作為第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),特別適用于那些耐藥或不耐受的慢性期(CP)、加速期(AP)或急變期(BP)慢性粒細(xì)胞白血病(CML)患者。它主要面向既往接受過(guò)至少兩種TKI治療的患者、不適合后續(xù)使用伊馬替尼治療的患者,以及具有T315I突變的患者。

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  為了更深入地了解普納替尼的長(zhǎng)期治療效果,我們進(jìn)行了一項(xiàng)研究,納入了72名患者。這些患者的中位年齡為44歲,其中男性占比55.5%,T315I突變的患者占比32%。中位治療持續(xù)時(shí)間為36個(gè)月。在基線時(shí),79%的患者(即57名)的斷點(diǎn)簇區(qū)域-Abelson(BCR-ABL1)轉(zhuǎn)錄水平按國(guó)際報(bào)告量表(BCR::ABL1 IS)計(jì)大于10%。

  經(jīng)過(guò)12個(gè)月的治療,51.6%的可評(píng)估患者達(dá)到了分子緩解(MR,即BCR::ABL1 (IS)<1%)。在最后一次隨訪時(shí),57%的患者維持了MR,而43%和25%的患者分別維持了主要MR(MMR)或深度MR(DMR)(MR4.0-MR5.0)。值得注意的是,盡管有部分患者出現(xiàn)了普納替尼耐藥,但通過(guò)同種異體造血干細(xì)胞移植,這些患者仍然獲得了救治。另外,22名患者的估計(jì)2年無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)有所減少,但其中50%的患者仍然維持了MMR。

  然而,普納替尼的治療也并非沒(méi)有風(fēng)險(xiǎn)。在中位治療5個(gè)月后,有10.9%的患者出現(xiàn)了嚴(yán)重動(dòng)脈閉塞事件(AOE)。這一心血管毒性與臨床試驗(yàn)和其他真實(shí)世界登記結(jié)果相一致。研究還發(fā)現(xiàn),年齡較大、高膽固醇血癥和SCORE風(fēng)險(xiǎn)大于2%的患者與較高的AOE風(fēng)險(xiǎn)顯著相關(guān)。

  因此,對(duì)于普納替尼在日常實(shí)踐中的使用,我們需要更加謹(jǐn)慎。控制心血管風(fēng)險(xiǎn)因素,并在最佳時(shí)間點(diǎn)減少劑量,可能有助于優(yōu)化普納替尼的治療效果,并降低相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。

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  普納替尼仿制藥已在孟加拉上市,如需購(gòu)藥,可出國(guó)就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療,幫助中國(guó)患者搭建海外醫(yī)藥橋梁!更多藥品資訊,請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn),電話:400-001-9769,或加微信:hdk4000019769。

  溫馨提示:本文內(nèi)容僅供參考,并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間,請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系,及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問(wèn)題,請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。

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