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　　晚期系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）是一種罕見的骨髓腫瘤，其中90%以上的患者由KIT D816V突變驅動。阿伐替尼（Avapritinib）是一種有效且高選擇性的D816V突變KIT抑制劑。根據EXPLORER研究的數據，美國食品和藥物管理局已批準其用于治療患有AdvSM的成人患者，無論其先前的治療情況如何。同時，歐洲藥品管理局也批準其用于治療既往接受過全身治療的患者。

　　本研究對既往接受過至少一種全身治療的患者的最新療效和安全性進行了匯總分析。在可評估療效的患者中（n=31），總體緩解率達到了71%（95%置信區間：52%至86%；22/31），其中完全緩解（CR）或CR伴外周血計數部分恢復（CRh）的患者占19%（6/31）。中位緩解時間為2.3個月，中位CR/CRh時間為7.4個月，而中位緩解持續時間（DOR）尚未達到。值得注意的是，大多數患者的骨髓肥大細胞浸潤（89%）、KIT D816V變異等位基因分數（66%）、血清類胰蛋白酶（89%）減少了≥50%，脾臟大小（70%）減少了≥35%。中位總生存期（OS）尚未達到（中位隨訪時間為17.7個月）。

　　阿伐替尼對所有AdvSM亞型均顯示出療效，無論患者先前接受的治療數量/類型或預后不良的體細胞突變如何。94%的患者觀察到與治療相關的不良事件（TRAE），其中最常見的是1/2級；57%的TRAE至少為3級。然而，81%的患者在6個月后仍繼續接受治療，表明阿伐替尼的耐受性良好。

　　綜上所述，對于既往接受過全身治療的AdvSM成人患者來說，阿伐替尼通常耐受性良好，且無論之前的全身治療如何，其緩解率都很高。

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