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　　晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（AdvSM）是一種罕見的、由KIT D816V驅動的血液腫瘤，其特點在于肥大細胞的浸潤以及生存期的縮短。

　　阿伐替尼Avapritinib作為一種針對KIT D816V的選擇性抑制劑，展現(xiàn)出了其治療潛力。在本研究中，62名AdvSM患者接受了每日一次、起始劑量為200mg的阿伐替尼治療。研究的主要終點是總體緩解率（ORR），而次要終點則涵蓋了AdvSM癥狀評估表的總癥狀評分、生活質(zhì)量的平均基線變化、緩解時間、緩解持續(xù)時間、無進展生存期、總生存期、疾病負擔以及安全性指標的變化。

　　研究結果顯示，阿伐替尼成功達到了主要終點（P = 1.6 × 10-9）。在32名可評估療效的AdvSM患者中，ORR達到了75%（95%置信區(qū)間為57-89）。這些患者均進行了充分的療效評估隨訪，其中19%的患者實現(xiàn)了完全緩解，并伴隨完全或部分的血液學恢復。此外，觀察到血清類胰蛋白酶（93%）、骨髓肥大細胞（88%）和KIT D816V變異等位基因分數(shù)（60%）較基線降低了≥50%。

　　在安全性方面，最常見的≥3級不良事件包括中性粒細胞減少癥（24%）、血小板減少癥（16%）和貧血（16%）。總體而言，阿伐替尼Avapritinib在AdvSM患者中展現(xiàn)出了較高的臨床、形態(tài)學和分子學反應率，并且普遍具有良好的耐受性。

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