普納替尼Ponatinib治療FGFR改變的晚期膽管癌效果如何?仿制藥價格多少
作者:
醫學編輯陳筱曦
2024-07-15
膽道癌(BTC)是一種罕見的疾病,通常具有化療耐藥性和不良的預后。臨床前和早期的臨床研究已經揭示了針對成纖維細胞生長因子受體(FGFR)通路的潛在抗腫瘤活性。那么,ponatinib(一種具有抗FGFR活性的多靶點酪氨酸激酶抑制劑)對于FGFR改變的膽道癌患者是否有效呢?
一項研究納入了具有FGFR改變的晚期難治性膽道癌患者,主要終點是總體緩解率,次要終點包括總體生存期(OS)、無進展生存期(PFS)以及健康相關生活質量(HRQoL)的評估。
在試驗提前終止前,共有12名患者入組。其中1名患者觀察到部分緩解。中位PFS為2.4個月,中位OS為15.7個月。所有觀察到的毒性都是可控且可逆的,毒性反應較輕微,最常見的是淋巴細胞減少(75%)、皮疹(63%)和疲勞(50%)。生活質量并未觀察到顯著受損。
綜上所述,普納替尼Ponatinib作為單藥治療FGFR改變的膽道癌表現出可耐受性,但其臨床活性有限。
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