普納替尼Ponatinib聯合氟達拉濱、阿糖胞苷、伊達比星和粒細胞集落刺激因子化療治療急變期慢性粒細胞白血病
急變期慢性粒細胞白血病（CML-BP）患者的預后通常較差。長期生存的關鍵在于能否達到第二個慢性期，并進而進行同種異體造血干細胞移植（HSCT）。本研究旨在探討酪氨酸激酶抑制劑普納替尼Ponatinib與氟達拉濱、阿糖胞苷、粒細胞集落刺激因子和伊達比星（FLAG-IDA）這一新型組合療法，是否能改善CML-BP患者的治療反應，并優化同種異體HSCT的結果。研究的主要目標是確定與FLAG-IDA聯合使用的普納替尼Ponatinib劑量，以期展現出具有臨床意義的活性和良好的耐受性。
本研究納入了費城染色體陽性或BCR-ABL1陽性的CML-BP患者，以及適合接受強化化療的成年人（年齡≥16歲）。患者接受了最多兩個周期的普納替尼Ponatinib聯合FLAG-IDA治療。口服普納替尼Ponatinib的實驗劑量（在FLAG-IDA的第1天至第28天給予）介于15mg隔日至45mg每日一次之間，起始劑量設定為30mg每日一次。同時，患者還接受了靜脈注射的氟達拉濱（30mg/m²，持續5天）、阿糖胞苷（2g/m²，持續5天）和伊達比星（8mg/m²，持續3天），以及皮下注射的粒細胞集落刺激因子（如適用）。
研究共招募了17名患者（其中12名男性，5名女性），其中16名患者的共同主要結局數據可供評估。中位隨訪時間為41個月（IQR 36-48）。通過EffTox模型同時考慮臨床反應和劑量限制毒性后，確定普納替尼Ponatinib的最佳劑量為每天30mg，與FLAG-IDA聯合使用。在16名患者中，有11名（69%）在一個治療周期后達到了第二慢性期。然而，也有4名患者（25%）出現了劑量限制性毒性，包括心肌病、4級丙氨酸氨基轉移酶升高、腦靜脈竇血栓形成、3級淀粉酶升高等，這些毒性反應滿足了臨床相關活性和毒性的標準。在17名患者中，有12名（71%）接受了同種異體HSCT。最常見的3-4級非血液學不良事件包括肺部感染（n=4 [24%]）、發熱（n=3 [18%]）和低鈣血癥（n=3 [18%]）。此外，還有11名（65%）患者發生了12起嚴重不良事件。遺憾的是，有3名（18%）患者因治療相關事件（心肌病、肺出血和骨髓再生障礙）而死亡。
總體而言，Ponatinib-FLAG-IDA聯合療法能夠誘導CML-BP患者進入第二慢性期，為一種積極的挽救療法，可作為橋接同種異體HSCT的治療手段。與治療相關的死亡人數并未超出接受強化化療的高危患者群體的預期范圍。此外，高效的EffTox方法為研究超級孤兒癌癥的新療法提供了一個有價值的模型。
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