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艾伏尼布Ivosidenib在晚期軟骨肉瘤治療中的療效探究,仿制藥怎么買

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-07-05

  手術一直是局限性軟骨肉瘤的首選治療方法;然而,對于局部晚期和/或已發生轉移的疾病,目前尚未有公認的有效全身治療方案。值得注意的是,多達65%的軟骨肉瘤中存在異檸檬酸脫氫酶1/2(IDH1/2)的突變,這種突變會導致致癌代謝物D-2-羥基戊二酸(2-HG)的積累。艾伏尼布Ivosidenib(AG-120)作為一種能夠選擇性抑制突變IDH1的藥物,已在美國獲批用于治療特定類型的急性髓系白血病。那么,艾伏尼布Ivosidenib在治療晚期軟骨肉瘤患者中的表現如何呢?

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  本研究納入了患有IDH1突變晚期實體瘤(包含軟骨肉瘤)的患者。艾伏尼布Ivosidenib通過口服給藥,以連續28天為一個治療周期(劑量范圍從每天兩次100mg到每天一次1200mg)。每隔一個治療周期,我們使用RECIST(1.1版)標準來評估治療效果。

  共有21名晚期軟骨肉瘤患者(其中升級期n=12,擴張期n=9)接受了艾伏尼布Ivosidenib治療(女性患者n=8;中位年齡55歲,年齡范圍30-88歲;其中有11名患者之前接受過全身治療)。治療過程中出現的不良事件(AE)大多為1級或2級。有12名患者經歷了3級或以上的AE;但其中僅有一項事件被判定與治療相關(即低磷血癥,n=1)。值得注意的是,所有患者的血漿2-HG水平均出現了大幅下降(下降范圍在14%-94.2%),降低至與健康個體相當的水平。中位無進展生存期(PFS)達到了5.6個月(95%置信區間,1.9至7.4個月);在6個月時,PFS率為39.5%。在21名患者中,有11名(52%)患者的病情保持了穩定。

  綜上所述,在晚期軟骨肉瘤患者中,艾伏尼布Ivosidenib展現出了較低的毒性、顯著的2-HG降低能力以及持久的疾病控制效果。對于晚期IDH1突變的軟骨肉瘤患者而言,未來應考慮進一步研究艾伏尼布Ivosidenib單藥治療或與其他藥物的合理聯合治療方案。

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