艾伏尼布在急性髓性白血病患者中誘發深度且持久的緩解,仿制藥在哪里上市
艾伏尼布Ivosidenib(AG-120)是一種創新的口服靶向藥物,它通過有效抑制突變型異檸檬酸脫氫酶1(IDH1;簡稱mIDH1)來減少致癌代謝物2-羥基戊二酸的產生。
近期一項研究納入了34名新診斷的急性髓性白血病(AML)患者,這些患者因不符合標準治療的條件,而每天接受500mg的艾伏尼布Ivosidenib治療。患者的中位年齡為76.5歲,其中26名患者(76%)患有繼發性AML,16名患者(47%)因既往存在的血液疾病已接受過一種或多種低甲基化藥物治療。
研究結果顯示,最常見的不良事件包括腹瀉(n=18;53%)、疲勞(n=16;47%)、惡心(n=13;38%)和食欲下降(n=12;35%)。值得注意的是,有6名患者(18%)報告出現了分化綜合征(其中3名患者癥狀達到3級或以上[9%]),但這些情況并未導致治療中斷。
在療效方面,完全緩解(CR)加部分血液學恢復(CRh)的CR率達到了42.4%(95%置信區間[CI],25.5%至60.8%);而單純的CR率為30.3%(95% CI,15.6%至48.7%)。關于CR+CRh和CR的中位持續時間尚未達到,但95% CI的下限分別為4.6個月和4.2個月;令人鼓舞的是,在1年時,仍有61.5%和77.8%的患者保持在緩解狀態。中位隨訪時間為23.5個月(范圍為0.6-40.9個月),中位總生存期為12.6個月(95% CI,4.5-25.7個月)。此外,在21名基線時依賴輸血的患者(63.6%)中,有9名(42.9%)變得不再需要輸血。在達到CR+CRh的9/14患者中(其中5/10達到CR;4/4達到CRh),IDH1突變被成功清除。
綜上所述,艾伏尼布Ivosidenib單藥治療在新診斷的IDH1突變型急性髓系白血病患者中展現出良好的耐受性,并能有效誘導深度且持久的緩解,同時幫助患者實現輸血獨立。
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