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福他替尼在治療難治性免疫性血小板減少癥中的療效與安全性評估

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-06-27

  免疫性血小板減少癥(ITP)是一種由免疫機制介導的疾病,其特征是血小板計數顯著降低。盡管已有多種治療方案,但仍有部分患者面臨疾病難治的問題。在這一背景下,福他替尼——一種口服的脾酪氨酸激酶(SYK)抑制劑——嶄露頭角,成為治療難治性ITP的潛在有效藥物。

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  近期一項研究對比了福他替尼與傳統療法在18歲及以上的難治性ITP成人患者中的療效與安全性。

  研究結果顯示,福他替尼在治療后的第24周、第12周均展現出了顯著的療效,具體表現在實現穩定血小板反應的患者比例較高。具體來說,當血小板計數達到或超過50,000/μL時,第24周的總緩解率(ORR)達到了0.80(95%置信區間[CI]為0.72-0.88),第12周的ORR為0.80(95%CI 0.72-0.90),而第24周時該指標更是提升至0.82(95%CI 0.72-0.90)。此外,對于基線血小板計數低于15,000/μL的患者,福他替尼也顯示出了改善血小板計數的積極效果。

  然而,在安全性方面,研究發現福他替尼的使用與一些不良反應相關。最常見的不良反應包括腹瀉(相對危險度[RR] 2.32; 95% CI 1.11-4.84)、高血壓(RR 2.33; 95% CI 1.00-5.43)以及肝功能測試異常(RR 4.18; 95% CI 1.00-17.48)。值得注意的是,惡心(RR 1.77;95% CI 0.33-9.67)和皮疹(RR 2.28;95% CI 0.50-10.29)的發生率雖然有所上升,但未達到統計學上的顯著性。

  綜上所述,該研究為福他替尼在治療難治性ITP中的療效提供了有力支持,尤其是在提高患者血小板計數和實現治療目標方面。然而,考慮到腹瀉、高血壓和肝功能檢查異常等不良反應的相對高發,使用福他替尼時需謹慎評估其安全性。

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