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菲卓替尼在治療原發性或繼發性骨髓纖維化中的效用

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-06-25

  骨髓纖維化(MF)是一種慢性的骨髓增殖性腫瘤,其特點在于原發性骨髓纖維化的發生,或是繼發于原發性血小板增多癥或真性紅細胞增多癥后的骨髓纖維化。傳統上,治療方案主要是針對癥狀的緩解。但自2011年起,首個Janus激酶抑制劑(JAK-i)——魯索替尼,被批準投入治療,它能顯著降低癥狀負擔并縮小脾臟大小。然而,這種藥物的中位緩解期大約只維持3年。同時,許多患者對魯索替尼不耐受或產生毒性反應,特別是貧血和血小板減少癥患者。因此,為骨髓纖維化患者尋找替代治療方案顯得尤為迫切。

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  在過去的8年里,其他幾種JAK-i也相繼被開發出來,其中包括菲卓替尼、莫洛替尼momelotinib和帕克替尼。近期,菲卓替尼已獲批用于一線和二線治療骨髓纖維化。它不僅在一線治療中顯示出顯著療效,而且在約30%對魯索替尼治療無效或不耐受的患者中同樣表現出良好的治療效果。菲卓替尼的出現,為骨髓纖維化患者提供了新的治療選擇和希望。

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