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　　幼年型粒單核細胞白血病（JMML）是一種幼兒期發生的惡性血液病，主要由Ras信號通路過度激活的突變所引發。盡管造血干細胞移植（HSCT）為這類患者提供了一種可能的治愈手段，但對于復發性或難治性（即晚期）病例，其預后情況通常不理想。

　　近期，一項II期臨床試驗對曲美替尼——一種口服的MEK1/2抑制劑——在晚期幼年型粒單核細胞白血病患兒中的治療安全性和有效性進行了深入評估。該研究共招募了10名嬰兒和兒童患者，結果顯示客觀緩解率達到了50%。

　　具體而言，4名患有難治性疾病的患者在接受曲美替尼治療后，順利進行了HSCT。另有3名患者完成了研究規定的全部12個治療周期，并持續接受曲美替尼的額外治療，盡管他們并未接受HSCT。不過，也有3名患者的病情出現進展，其中2名患者在第2個治療周期結束時即表現出分子層面的病情惡化。

　　通過轉錄組和蛋白質組的深入分析，我們為曲美替尼在幼年型粒單核細胞白血病中的治療反應及耐藥機制提供了新的科學見解。值得一提的是，曲美替尼在治療復發或難治性幼年型粒單核細胞白血病方面顯示出良好的安全性和有效性，這對于這種生存率極低的惡性疾病來說，無疑是一個積極的信號。

　　在參與研究的10名患者中，有7名患者成功完成了最多12個周期的治療，或將曲美替尼作為HSCT前的過渡治療。令人鼓舞的是，在中位隨訪時間達到24個月后，這些患者依然存活。這一結果為曲美替尼在治療這類難治性疾病中的應用提供了有力的臨床證據。

　　曲美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。