Exagamglogene Autotemcel治療輸血依賴性β-地中海貧血
Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一種非病毒細胞療法，旨在通過離體成簇規則間隔短回文重復序列(CRISPR)–Cas9基因編輯自體CD34+造血干細胞和祖細胞中BCL11A的紅細胞特異性增強子區域來重新激活胎兒血紅蛋白合成細胞（HSPC）。
研究人員對12至35歲患有輸血依賴性β地中海貧血和β0/β0、β0/β0樣或類似疾病的患者進行了一項開放標簽、單組、3期研究。非-β0/β0樣基因型。CD34+HSPC通過帶有引導mRNA的CRISPR-Cas9進行編輯。在輸注exa-cel之前，患者接受了藥代動力學劑量調整的白消安的清髓預處理。主要終點是輸血獨立性，定義為至少連續12個月沒有紅細胞輸注的加權平均血紅蛋白水平為9g/dL或更高。還評估了總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白濃度和安全性。
結果顯示：共有52名輸血依賴性β-地中海貧血患者接受了exa-cel治療，并被納入這項預先指定的中期分析中；中位隨訪時間為20.4個月（范圍：2.1至48.1）。中性粒細胞和血小板植入每位患者體內。在具有足夠評估隨訪數據的35名患者中，有32名患者出現輸血獨立性（91%；95%置信區間，77至98；P<0.001，相對于50%緩解的零假設）。在獨立輸血期間，平均總血紅蛋白水平為13.1克/分升，平均胎兒血紅蛋白水平為11.9克/分升，胎兒血紅蛋白呈全細胞分布（紅細胞≥94%）。exa-cel的安全性總體上與清髓性白消安預處理和自體HSPC移植的安全性一致。沒有發生死亡或癌癥。
在進行清髓術之前使用exa-cel治療，使91%的輸血依賴性β-地中海貧血患者實現了輸血獨立。
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