Exa-cel治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病臨床效果和安全性
Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一種非病毒細(xì)胞療法，旨在通過對紅系自體CD34+造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞(HSPC)進(jìn)行離體成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列(CRISPR)–Cas9基因編輯來重新激活胎兒血紅蛋白合成BCL11A的特異性增強子區(qū)域。
研究人員對12至35歲的鐮狀細(xì)胞病患者進(jìn)行了一項3期、單組、開放標(biāo)簽研究，這些患者在篩選前的2年內(nèi)每年至少發(fā)生過兩次嚴(yán)重的血管閉塞危象。使用CRISPR-Cas9編輯CD34+HSPC。在輸注exa-cel之前，患者接受了藥代動力學(xué)劑量調(diào)整的白消安的清髓預(yù)處理。主要終點是至少連續(xù)12個月沒有嚴(yán)重血管閉塞危機。一個關(guān)鍵的次要終點是至少連續(xù)12個月沒有因嚴(yán)重血管閉塞危象而住院。exa-cel的安全性也得到了評估。
結(jié)果顯示：共有44名患者接受了exa-cel，中位隨訪時間為19.3個月（范圍為0.8至48.1）。中性粒細(xì)胞和血小板植入每位患者體內(nèi)。在進(jìn)行了充分隨訪以進(jìn)行評估的30名患者中，29名（97%；95%置信區(qū)間[CI]，83至100）至少連續(xù)12個月沒有發(fā)生血管閉塞危象，所有30名患者（100%；95%CI，88至100）至少連續(xù)12個月沒有因血管閉塞危象住院（與50%緩解的零假設(shè)相比，P<0.001）。exa-cel的安全性總體上與清髓性白消安預(yù)處理和自體HSPC移植的安全性一致。沒有發(fā)生癌癥。
exa-cel治療消除了97%鐮狀細(xì)胞病患者的血管閉塞危象，持續(xù)時間長達(dá)12個月或更長時間。
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