非病毒細胞療法Exa-cel治療輸血依賴性β-地中海貧血的效果和安全性
Exa-cel（Exagamglogene autotemcel）是一種非病毒細胞療法，其基于CRISPR-Cas9基因編輯技術，通過編輯自體CD34+造血干細胞和祖細胞（HSPC）中的特定區域，重新激活胎兒血紅蛋白的合成。這種方法為治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）提供了新的途徑。
在一項針對12至35歲患有TDT的患者的3期研究中，52名患者接受了Exa-cel治療，中位隨訪時間為20.4個月。結果顯示，在具有足夠評估隨訪數據的35名患者中，有32名患者（91%）實現了輸血獨立，即至少連續12個月沒有紅細胞輸注，且加權平均血紅蛋白水平為9g/dL或更高。這表明Exa-cel在治療TDT方面具有顯著的效果。
在安全性方面，Exa-cel的總體安全性與清髓性白消安預處理和自體HSPC移植的安全性一致。沒有發生死亡或癌癥，這進一步證明了Exa-cel的安全性和可行性。
總的來說，Exa-cel為輸血依賴性β-地中海貧血患者提供了新的治療選擇，其臨床效果顯著，安全性良好。然而，對于任何新的治療方法，都需要進行長期、大規模的研究來全面評估其療效和安全性。因此，盡管Exa-cel已經顯示出令人鼓舞的結果，但仍需要更多的研究來確認其長期效果和可能的風險。
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