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Adstiladrin的用途,作用機制,效果,耐受性及給藥方式

作者: 醫學編輯李可艾 2024-04-23

  Nadofaragene firadenovec(Adstiladrin)作為第一個NMIBC基因療法取得突破,主要體現在以下幾個方面:

  首先,其獨特的作用機制。Nadofaragene firadenovec包含一種非復制腺病毒,能夠傳遞干擾素α-2b的有效負載。這種腺病毒載體將干擾素直接遞送到尿路上皮細胞中,誘導這些細胞產生大量的IFNα-2b蛋白。IFNα-2b具有免疫調節作用,能夠導致腫瘤細胞死亡,通過觸發細胞凋亡和抗血管生成等多種途徑來發揮抗腫瘤活性。此外,Nadofaragene firadenovec還包含Syn3成分,有助于分解膀胱的糖胺聚糖層,從而提高干擾素的療效。

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  其次,其在臨床試驗中展現出的療效令人鼓舞。在關鍵的3期臨床試驗中,對于BCG無反應的高危NMIBC患者,Nadofaragene firadenovec顯示出顯著的療效。接受治療的患者中,3個月時的完全緩解率達到了約54%,且1年時反應的持久性約為25%。這些數據表明,Nadofaragene firadenovec可能為那些對傳統治療無反應的患者提供新的治療選擇。

  此外,Nadofaragene firadenovec的耐受性良好。在臨床試驗中,患者因不良反應停藥的情況很少,且沒有因不良反應導致的死亡病例。雖然存在一些常見的副作用,如滴注部位分泌物、疲勞、膀胱痙攣、血尿、排尿困難和尿急等,但這些副作用與BCG相似,患者對此較為熟悉。

  最后,Nadofaragene firadenovec的給藥方式也為其取得突破提供了便利。與傳統的膀胱癌治療藥物相比,Nadofaragene firadenovec通過膀胱內給藥,每3個月給藥一次,相比于每周一次的給藥方式,大大提高了患者的治療便利性和生活質量。

  綜上所述,Nadofaragene firadenovec作為第一個NMIBC基因療法,通過其獨特的作用機制、顯著的臨床療效、良好的耐受性以及便利的給藥方式,為膀胱癌患者提供了新的治療選擇和希望。

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