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嬰兒癲癇痙攣綜合征患者使用氨己烯酸的長期真實世界研究

作者: 醫(yī)學(xué)編輯王明陽 2024-04-12

  嬰兒癲癇痙攣綜合征(IESS)的治療策略中,氨己烯酸(VGB)被廣泛應(yīng)用。當(dāng)患者對氨己烯酸的電臨床反應(yīng)(包括痙攣癥狀和腦電圖[EEG]表現(xiàn))不佳時,通常會考慮添加類固醇藥物。然而,這種組合療法的長期效果和安全性尚需深入研究。

  本研究旨在分析嬰兒癲癇痙攣綜合征患者在使用氨己烯酸治療過程中的短期和長期反應(yīng)、反應(yīng)時間、復(fù)發(fā)情況、痙攣復(fù)發(fā)的時間點,以及在最后一次隨訪時患者的痙攣狀態(tài)。同時,我們也探討了與這些因素相關(guān)的各種變量

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  我們納入了198名患者(女性占46.5%,IESS發(fā)病年齡中位數(shù)為6[4.5-10.3]個月,隨訪時間中位數(shù)為4.6[2.5-7.6]年),其中129名(65.2%)患者具有可識別的病因。氨己烯酸在IESS診斷后中位數(shù)為17(5-57.5)天開始使用。結(jié)果顯示,共有113名患者(占隊列的57.1%)對治療有反應(yīng),其中64名患者僅接受氨己烯酸治療,38名患者接受了氨己烯酸聯(lián)合類固醇治療。在應(yīng)答者中,33名(29%)經(jīng)歷了痙攣復(fù)發(fā),這些患者主要是痙攣發(fā)作較晚的人(p=.002),以及痙攣停止后接受氨己烯酸治療時間少于24個月的患者。而那些接受氨己烯酸治療時間較長的患者,復(fù)發(fā)率相對較低(45% vs. 15%,p=.003)。在最后一次隨訪時,92名患者(占整個隊列的46.5%)無癲癇發(fā)作,其中26名患者已停止治療(13.1%)。仍有112名患者(56.6%)在接受氨己烯酸治療,治療持續(xù)時間中位數(shù)為3.2(1.75-5.7)年。

  本研究表明,氨己烯酸后添加類固醇的順序治療方案是嬰兒癲癇痙攣綜合征中氨己烯酸-類固醇組合療法的有效替代方案。這種策略能夠減少與類固醇單獨使用或與氨己烯酸聯(lián)合使用相關(guān)的不良事件。根據(jù)我們的數(shù)據(jù)分析,7天的時間似乎足以評估氨己烯酸的治療效果,并在必要時快速添加類固醇藥物。持續(xù)使用氨己烯酸2年可以在降低復(fù)發(fā)風(fēng)險和治療引起的不良事件之間達(dá)到平衡。

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